Cereno Scientific: Upp till 15 center väntas vara aktiverade vid utgången av 2026 i den globala Fas IIb-studien EPIMODE – topline-resultat fortsatt Q4 2028

Det har tagit längre tid än initialt förväntat att randomisera den första patienten i EPIMODE efter en förlängd uppstartsfas för studien. En oförutsedd patientrelaterad händelse bidrog också till fördröjningen: en patient som skulle randomiseras ramlade och lades in på sjukhus dagen före det planerade besöket. Händelsen inträffade innan någon studiebehandling hade administrerats.

Parallellt fortsätter aktiveringen av ytterligare kliniska center, vilket ökar EPIMODE-studiens rekryteringskapacitet. Baserat på den nuvarande planen för centeraktivering och patientrekrytering är Cereno Scientifics målsättning fortsatt att slutföra patientrekryteringen under 2027 och rapportera topline-resultat under Q4 2028.

Även om randomiseringen av den första patienten, även benämnt First Patient In (FPI), är en viktig operativ milstolpe för EPIMODE, styrs tidpunkten för studiens topline-resultat av rekryteringen vid samtliga deltagande center och när den sista patienten randomiseras.

”Utökningen av antalet aktiverade center i EPIMODE-studien markerar en viktig genomförandefas för vårt ledande program CS1. Med upp till 15 center som väntas vara aktiverade vid utgången av 2026 och ytterligare centeraktiveringar planerade globalt därefter, ligger vårt fokus på att omsätta centeraktivering i patientidentifiering, screening och randomisering. EPIMODE är utformad för att bygga vidare på de lovande signaler som hittills observerats med CS1 och ytterligare definiera CS1:s kliniska potential i en global, randomiserad och placebokontrollerad Fas IIb-studie. Baserat på den nuvarande planen är vår målsättning fortsatt att slutföra patientrekryteringen under 2027 och vi väntar oss topline-resultat under Q4 2028”, sade Sten R. Sörensen, vd för Cereno Scientific.

Viktiga milstolpar för den globala EPIMODE-studien

• Upp till 15 kliniska center väntas vara aktiverade vid utgången av 2026.
• Mer än 50 procent av de planerade kliniska centren globalt väntas vara aktiverade vid utgången av Q1 2027.
• Patientrekryteringen planeras att slutföras under 2027.
• Topline-resultat väntas fortsatt under Q4 2028.

Varför det växande nätverket av kliniska center är viktigt

I takt med att ytterligare specialistcenter för PAH blir operativa breddas det globala nätverket av kliniska center som kan identifiera, screena och randomisera lämpliga patienter. Den planerade expansionen stödjer Cereno Scientifics målsättning att slutföra patientrekryteringen under 2027 och rapportera topline-resultat under Q4 2028.

EPIMODE är en global, randomiserad och placebokontrollerad Fas IIb-studie utformad för att utvärdera effekt, säkerhet och tolerabilitet, fastställa optimal dos för fortsatt utveckling samt ge ytterligare kunskap om CS1:s sjukdomsmodifierande potential. Framstegen i uppbyggnaden av det globala rekryteringsnätverket är därför direkt relevanta för att föra CS1 framåt mot nästa stora milstolpe med kliniska resultat.

Globala centeraktiveringar fortskrider i tre regioner

Regulatoriska och centerrelaterade förberedelser fortskrider i Nordamerika, Europa och Sydamerika. I Europa väntas aktivering av kliniska center inledas under Q4 2026, under förutsättning att regulatoriskt godkännande erhålls. I Sydamerika, där godkännande av kliniska studier sker genom nationella regulatoriska processer, väntas aktivering av kliniska center i det första landet inledas under Q4 2026, under förutsättning att regulatoriskt godkännande erhålls. Dessa aktiviteter fortskrider parallellt med det pågående genomförandet av studien i Nordamerika.

Cereno Scientific genomför EPIMODE-studien tillsammans med en erfaren global kontraktsforskningsorganisation (CRO), prövare och specialistcenter för PAH.

EPIMODE leds av professor Marc Humbert, studiens huvudprövare (Principal Investigator, PI) och ordförande i dess Clinical Steering Committee, tillsammans med professor Sandeep Sahay vid University of Houston som vice ordförande i kommittén.

”Vårt fokus ligger på att säkerställa att varje deltagande kliniskt center har rätt förutsättningar för att effektivt identifiera och screena potentiella studiedeltagare samt randomisera patienter som uppfyller studiens kriterier för deltagande, när centret har aktiverats. I takt med att antalet operativa specialistcenter för PAH ökar, växer också det nätverk som kan stödja patientrekryteringen i EPIMODE-studien”, sade Rahul Agrawal, CMO och Head of R&D på Cereno Scientific.

Vad EPIMODE är utformad för att utvärdera

EPIMODE är en global, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad och dosfinnande Fas IIb-studie som utvärderar CS1 som tillägg till stabil standardbehandling hos patienter med PAH. Studien är utformad för att utvärdera effekt, säkerhet och tolerabilitet, fastställa optimal dos för fortsatt utveckling samt ge ytterligare kunskap om CS1:s sjukdomsmodifierande potential.

Studiens primära effektmått är förändring i pulmonell vaskulär resistans (PVR) uppmätt efter den första behandlingsperioden på nio månader. PVR mäter motståndet mot blodflödet genom lungcirkulationen och belastningen på hjärtats högra sida.

Studien har en tvåstegsdesign. Under den första behandlingsperioden randomiseras deltagarna till en av två dosnivåer av CS1 eller placebo. Därefter sker en omrandomisering inför den andra behandlingsperioden: deltagare som initialt fått CS1 kan fortsätta behandlingen eller byta till placebo, medan de som initialt fått placebo övergår till aktiv behandling med någon av de två CS1-doserna. Detta innebär att samtliga deltagare får aktiv behandling under en del av studien. Designen gör det möjligt för Cereno att utvärdera hur behandlingseffekterna utvecklas, kvarstår eller förändras vid fortsatt behandling med CS1 eller efter byte mellan CS1 och placebo, vilket ger ytterligare kunskap om behandlingseffekternas varaktighet och CS1:s potential att påverka de underliggande sjukdomsprocesserna vid PAH.

Utöver PVR kommer studien att utvärdera högerhjärtfunktion, fysisk funktionsförmåga, riskpoäng, biomarkörförändringar, klinisk försämring, patientrapporterade utfallsmått samt farmakokinetik. Den totala studieperioden är 56 veckor.