FALCON-studien, en global placebokontrollerad och potentiellt registreringsgrundande klinisk fas 2-studie, utvärderar effekterna av bolagets ledande läkemedelskandidat, KL1333, hos vuxna patienter med mitokondriell sjukdom som lider av svår trötthet och utmattning samt muskelsvaghet.

Idag meddelade Dr Rita Horvath och hennes team vid Department of Clinical Neurosciences, Addenbrooke's Hospital i Cambridge, Storbritannien, att den första patienten har doserats i FALCON-studien. Studien fortgår nu till interimsanalysen vilken kommer att inkludera data från cirka 40 patienter som behandlats i upp till sex månader. Interimanalysen är en blindad analys som kommer att utföras av en oberoende dataövervakningskommitté. De kommer att genomföra en futilitetsanalys som kommer att ge en uppskattning av studiens sannolikhet till positivt utfall samt en beräkning av hur många patienter som krävs för att slutföra hela studien, baserat på statistiska styrkan hos de två primära effektmåtten. Denna informativa interimsanalys förväntas under första halvåret 2024.

Bolaget meddelar också att alla länder i Steg 1 av studien (USA, Storbritannien, Frankrike, Spanien, Belgien och Danmark) har godkänt studien, och patienter kommer att rekryteras från över 15 kliniska centrum i dessa sex länder.

"Detta är en viktig milstolpe för bolaget och för patienter med mitokondriell sjukdom som dagligen lider av en funktionsnedsättande sjukdom utan godkända läkemedel. Vi är tacksamma för det starka engagemanget från våra kliniska centrum och våra prövare i att identifiera patienter, och vi är på god väg att rekrytera till Steg 1 av studien i år med interimsanalysen nästa år", säger Ellen K. Donnelly, VD.