FALCON-studien är en global, randomiserad, placebokontrollerad och potentiellt registreringsgrundande klinisk fas 2-studie där Abliva utvärderar effekten av bolagets huvudkandidat KL1333 i vuxna patienter med mitokondriell sjukdom som har svår trötthet och utmattning samt muskelsvaghet (myopati). Patienterna rekryteras i två steg, Steg 1 och Steg 2, med en interimsanalys emellan.

Fyrtio (40) patienter har nu inkluderats (randomiserats). Interimsanalysen, fortsatt planerad till mitten av 2024, kommer att inkludera data från Steg 1-patienternas första sex månader av dosering. Denna analys kommer att innefatta en nyttoanalys (futilitetsanalys) samt en beräkning av storleken på Steg 2 och kommer att fastställa det slutliga antalet patienter som ska rekryteras till den fullständiga, potentiellt registreringsgrundande, studien.

"Vi är mycket nöjda med att ha uppnått vårt inkluderingsmål för studiens Steg 1. Den snabba identifieringen av patienter på våra studiekliniker visar på det stora intresset bland patienter för FALCON-studien och bekräftar det stora medicinska behovet inom primär mitokondriell sjukdom. Våra studiekliniker i Europa och USA är väldigt engagerade i studien och vi ser alla fram emot att samarbeta under de kommande sex månaderna för att säkerställa leverans samt hög kvalitet på data när interimsanalysen genomförs," säger Dag Nesse, VP Clinical Operations.