Bifogade filer
AlzeCures smärtprojekt ACD440 beviljas särläkemedelsstatus i USA av FDA
Martin Jönsson O Märta Segerdahl AlzeCure Pharma
Prenumeration
Beskrivning
| Land | Sverige |
|---|---|
| Lista | First North Stockholm |
| Sektor | Hälsovård |
| Industri | Läkemedel & Handel |
AlzeCure Pharma AB (publ) (FN STO: ALZCUR), ett läkemedelsbolag som utvecklar en bred portfölj av småmolekulära produktkandidater för sjukdomar som drabbar det centrala nervsystemet, med projekt inom både Alzheimers sjukdom och smärta, meddelade idag att det amerikanska läkemedelsverket Food and Drug Administration (FDA) har beviljat bolagets ansökan om särläkemedelstatus för det kliniska smärtpreparatet ACD440.
“Vi är förstås väldigt glada för denna goda nyhet. Beviljandet av särläkemedelsstatus för ACD440 i kombination med den positiva interaktion och besked vi fått från FDA kring vår preIND-ansökan avseende en registreringsgrundande fas II/III-studie ger oss ökade möjligheter att kunna erbjuda dessa mycket svårt drabbade patienter en effektiv behandling”, säger Märta Segerdal, CMO på AlzeCure Pharma.
ACD440, som är bolagets ledande smärtläkemedelskandidat inom plattformen Painless, har tidigare genomfört en positiv klinisk fas IIa-studie i kroniska patienter med perifer neuropatisk smärta. Inför nästa kliniska utvecklingssteg ansökte AlzeCure om ett s k preIND-möte hos FDA gällande utveckling av ACD440 som läkemedel för behandling av den sällsynta sjukdomen erytromelalgi.
Utöver beviljandet av särläkemedelsstatus erhöll bolaget också nyligen positiva vägledande svar från FDA som stödjer den fortsatta utvecklingen av substansen avseende en fas II/III-studie inom perifer neuropatisk smärta för regulatoriskt godkännande.
Erytromelalgi är en sällsynt kronisk sjukdom som i snitt drabbar drygt 13 av 100 000 personer och kännetecknas av en intensiv brännande smärta och en stark rodnad i huden. Sjukdomen uppkommer oftast i extremiteter som fötter, händer, öron och näsa, men kan även uppstå i andra kroppsdelar. Den smärtande kroppsdelen svullnar ofta upp och huden blir mycket varm. Det finns i dag ingen godkänd behandling tillgänglig för patienter som lider av erytromelalgi, så det medicinska behovet är mycket stort.
ACD440 är en first-in-class TRPV1-antagonist i klinisk fas som utvecklas som en ny topikal lokalbehandling mot kroniska perifera nervsmärttillstånd. Läkemedelskandidaten, som införlivades via en strategisk inlicensiering, har sitt ursprung i Big Pharma och bygger på en stark vetenskaplig grund, som belönades med ett Nobelpris 2021. Substansen utvecklas som en gel för topikalt bruk, vilket håller den systemiska exponeringen mycket låg samtidigt som koncentrationen av substansen lokalt kan hållas hög för att uppnå en maximal analgetisk effekt, samt under en lång tidsperiod.
”Särläkemedelsstatus innebär ett antal mycket viktiga fördelar, med möjlighet att få en snabbare väg till godkännande via processer, som accelererat eller villkorat godkännande, samt prioriterad granskning. Dessutom ges starkare och förlängd marknadsexklusivitet som stärker våra konkurrensfördelar och förutsättningar för utlicensiering av detta viktiga och lovande projekt. Därtill är priset på särläkemedel i USA mycket högt, med ett medianpris på omkring 2 MSEK för en årsbehandling*”, säger Martin Jönsson, vd för AlzeCure Pharma.
*) Althobaiti H et al, Disentangling the Cost of Orphan Drugs Marketed in the United States, Healthcare (Basel), 2023 Feb 13;11(4):558; https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9957503/