”FDA:s beviljande av särläkemedelsstatus är ännu en central milstolpe i den kliniska utvecklingen av CAN10 och understryker det stora behovet av behandlingsalternativ för patienter med systemisk skleros, samt CAN10:s potential. Vi fokuserar nu på att driva projektet framåt och ser fram emot att presentera de första resultaten från den pågående fas I-säkerhetsstudien för CAN10 under 2024,” sa Göran Forsberg, VD på Cantargia.

FDA:s Office of Orphan Products Development ger särläkemedelsstatus till läkemedel och biologiska substanser utvecklade för att behandla, diagnosticera eller förebygga ovanliga sjukdomar som drabbar färre än 200 000 personer i USA. Särläkemedelsstatus ger sponsorer olika incitament, bland annat skattelättnad av kostnader för kliniska studier, undantag från särskilda FDA-avgifter, samt sju års marknadsexklusivitet efter godkännande. Mer information om Orphan Drug Designation finns på www.fda.gov.

Systemisk skleros är en livshotande autoimmun sjukdom som kännetecknas av inflammation följt av okontrollerad ärrbildning, s.k. fibros, i hud och inre organ. Det medicinska behovet för systemisk skleros är stort och få godkända behandlingar finns tillgängliga.

Antikroppen CAN10 binder starkt till IL1RAP och blockerar funktionen av signaleringsmolekylerna IL-1, IL-33 och IL-36 som samtliga spelar en viktig roll vid flera autoimmuna och inflammatoriska sjukdomar. CAN10 har tidigare visat lovande effekter i ett flertal modeller av denna typ av sjukdomar, bland annat huvudindikationerna systemisk skleros och hjärtmuskelinflammation. En klinisk fas I-studie som undersöker säkerheten och tolerabiliteten av CAN10 i friska frivilliga och psoriasispatienter pågår. Upp till 80 individer kan inkluderas i studien och tidiga data från studien förväntas under 2024.