CombiGene AB (publ) (“CombiGene”, “Bolaget”) tillkännager idag preliminära resultat från avslutade analyser av de senaste prekliniska studierna i epilepsiprojektet. Resultaten kommer från två studier i backupprogrammet som initierades av bolagets tidigare partner och bekräftar en signifikant antiepileptisk effekt i en preklinisk modell jämfört med kontrollen samt en administrationsmetod som ser lovande ut för framtida studier på människa. 

I backupprogrammet testades en annan vektor än AAV1 i en preklinisk genetisk musmodell för temporallobsepilepsi (TLE). Resultaten visar på antiepileptiska effekter, även om en signifikant ökning i kroppsvikt noterades. Vidare har bolaget erhållit resultat från en preklinisk administreringsstudie utförd med ett kommersiellt tillgängligt katetersystem som visar på uttryck av vektorn med adekvat täckning av hippocampus, den del av hjärnan som avses behandlas. Den aktuella vektorn omfattas dock inte av CombiGenes nuvarande patentfamiljer för CG01. 

”Vi är nöjda med resultaten som visar på en 50-procentig anfallsfrihet efter genterapi med  NPY och Y2 i ytterligare en TLE-modell, samt god täckning av målregionen. De huvudsakliga resultaten från dessa två studier validerar CombiGenes övergripande behandlingskoncept. Däremot behöver biverkansprofilen, inklusive viktökningen som noterades, adresseras. Vi har nu möjligheten att presentera dessa nya data för potentiella samarbetspartner. Bolagets ledning och styrelse kommer att utvärdera hur de senaste resultaten påverkar bolagets totala strategi och förutsättningar under de följande veckorna”, säger CombiGenes vd Peter Ekolind i en kommentar.

CombiGene har i projektet CG01 under lång tid bedrivit forskning och utveckling av ny genterapeutisk behandling av läkemedelsresistent epilepsi. Läkemedelskandidaten inbegriper en konstruktion av två gener, NPY och NPY-receptor Y2 som är infogade i en AAV1-vektor. Det framtida läkemedlet är tänkt att administreras i hjärnan vid ett tillfälle för att erbjuda en mångårig eller livslång effekt. Efter en tids samarbete med ett annat bolag, äger CombiGene idag alla rättigheter till projektet. CombiGene har under det innevarande året inväntat resultat från två djurexperimentella studier; en effektstudie och en administrationsstudie och nu erhållit preliminära data.

Om epilepsiprojektet CG01 
CombiGenes genterapikandidat riktar sig till en stor patientpopulation för att möta ett ouppfyllt behov inom epilepsibehandling. Epilepsi är ett stort globalt medicinskt problem med cirka 47 000 läkemedelsresistenta patienter med fokal epilepsi som beräknas tillkomma varje år i USA, EU4, Storbritannien, Japan och Kina. CG01 befinner sig i preklinisk fas.