STOCKHOLM — Den 7 april 2023 publicerade Esbjörn Melin, Industriell post doc på CombiGene, tillsammans med forskare från Lund och Köpenhamns Universitet, den vetenskapliga artikeln ”Combinatorial gene therapy for epilepsy: Gene sequence positioning and AAV serotype influence expression and inhibitory effect on seizures” i tidskriften Gene Therapy, som är del av Nature Publishing Group.
 
Den vetenskapliga artikeln är en sammanställning av de forskningsresultat som producerats inom ramen för den prekliniska utvecklingen av CombiGenes epilepsiprojekt CG01. Dessa data är nu referentgranskade (peer reviewed), vilket innebär att en anonym akademisk expertpanel har bedömt forskningskvalitet, metoder och vetenskapligt nyhetsvärde av artikeln innan den godkänts för publicering.
 
Artikeln bekräftar att CG01 är en lämplig läkemedelskandidat som ger ett tydligt överuttryck av Neuropeptid Y (NPY) och funktionell aktivitet hos Y2-receptorerna med kramphämmande effekter och minskad frisättning av glutamat i experimentella modeller. Artikeln visar också hur CG01 ökar uttrycket av såväl NPY som Y2 i läkemedelsresistent epileptisk hjärnvävnad som donerats i samband med kirurgiska ingrepp som utförts för att begränsa epileptiska anfall. Resultaten validerar de antiepileptiska egenskaperna av NPY och Y2 receptorn och visar att denna genterapi kan uttryckas i mänsklig hjärnvävnad vilket är en förutsättning för behandlingseffekt i klinik.
 
”På CombiGene är vi mycket glada över publiceringen i Gene Therapy och jag vill ta detta tillfälle i akt att gratulera Esbjörn Melin till ett framgångsrikt vetenskapligt arbete. Detta är också andra gången som Nature Publishing Group uppmärksammar CombiGenes arbete. I december 2018 (Nature | Vol 564 | 13 December 2018) uppmärksammades CombiGenes verksamhet i en stor artikel som beskrev möjligheterna att använda genterapi för behandling av epilepsi”, säger Karin Agerman, CombiGenes Chief Scientific Officer i en kommentar.
 
Epilepsiprojektet CG01 utlicensierades till Spark Therapeutics i oktober 2021 i avtal där CombiGene är berättigat att erhålla upp till 328,5 miljoner USD i olika milstolpsbetalningar.