Projektet, med titeln ”A pre-clinical target validation and therapy studies pipeline for treating human Alport spectrum disease” (ALP-RARE), har som mål att accelerera utvecklingen av nya sjukdomsmodifierande terapier för Alports syndrom – en grupp sällsynta genetiska njursjukdomar som idag saknar godkända behandlingar som angriper den underliggande orsaken.
 
”Att vara en del av ALP-RARE understryker vårt engagemang för att utveckla innovativa terapier baserade på alfa-1-mikroglobulin för sällsynta njursjukdomar,” säger Tobias Agervald, vd för Guard Therapeutics. ”Genom att bidra med vår forskning och vår regulatoriska expertis vill vi skapa en tydlig brygga mellan preklinisk utveckling och framtida behandlingsmöjligheter för patienter med Alports syndrom”.
 
Om ALP-RARE-projektet
Alports syndrom orsakas av ärftliga mutationer i generna COL4A3, COL4A4 eller COL4A5, som kodar för de kedjor som bildar typ IV-kollagen – en viktig strukturell komponent i njurens filtreringsbarriär. Defekter i detta protein leder till progressiv kronisk njursjukdom som ofta slutar med njursvikt och behov av dialys eller transplantation. ALP-RARE-projektet syftar till att identifiera och validera terapeutiska angreppssätt som adresserar sjukdomsmekanismer och bromsar eller förhindrar försämring av njurfunktionen. Projektet har tilldelats ett anslag på upp till 2,1 miljoner euro, varav Guard Therapeutics erhåller cirka 100 000 euro enligt nuvarande budget.
 
Guard’s roll i ALP-RARE
Som en del av konsortiet kommer Guard främst att utvärdera en GTX-peptid (en peptid baserad på alfa-1-mikroglobulin; A1M) i en preklinisk modell av Alports syndrom samt bidra med regulatorisk expertis för att stödja den translationella strategin, förbereda kliniska prövningar och säkerställa att projektet ligger i linje med framtida kliniska och regulatoriska krav.
 
Internationellt konsortium
ALP-RARE samlar ledande akademiska institutioner, kliniker, patientorganisationer och industriell expertis från hela Europa:

• Biobank.cy Center of Excellence, University of Cyprus (Cypern)
• Karolinska Institutet (Sverige)
• Guard Therapeutics International AB (Sverige)
• University of Munich (Tyskland)
• Erasmus Medical Center (Nederländerna)
• Meyer Children’s Hospital IRCCS (Italien)
• University Medical Center Göttingen (Tyskland)
• Alport Selbsthilfegruppe e.V. (Tyskland)
• European Kidney Patients Federation (EKPF) (Spanien)
 
För mer information om ERDERA-anslaget, besök: https://erdera.org/call/joint-transnational-call-2025/
 
Guard’s deltagande i ALP-RARE-konsortiet förändrar inte bolagets pågående utvärderingsprocess avseende strategiska alternativ, inklusive identifiering av möjliga motparter för en fusion eller ett omvänt förvärv.