Primär biliär kolangit, PBC, är en kronisk autoimmun leversjukdom som skadar gallgångarna. Utöver själva leverskadan orsakar PBC ofta extrem trötthet och kognitiva symtom (central fatigue) – bland annat försämrad koncentration, sviktande minne och nedsatt tankeskärpa – som är funktionsnedsättande och den form av PBC-relaterad hjärntrötthet med den största negativa inverkan på livskvaliteten som orsakar djup orkeslöshet och som inte går att vila bort. Tidigare har andra symtom ansetts prioriteras högre av patienterna, en bild som nu utmanas med enkätdata från en högkvalitativ patientkohort.

Den nya patientenkäten, som genomförts i samarbete med patientföreningen PBC Foundation UK, fångar den upplevda symtombilden hos 250 vuxna med PBC via PBC Foundations app. Extrem trötthet pekas ut som det vanligaste symtomet under de senaste fyra veckorna (92 procent), följt av skelett- och ledsmärta (75 procent), torra ögon och muntorrhet (69 procent), muskelsvaghet (68 procent) och klåda (49 procent). 86 procent av deltagarna rapporterar måttlig till svår trötthet enligt det validerade bedömningsverktyget PBC-40, och mer än hälften (56 procent) lyfter fram central trötthet som det mest betungande symtomet i vardagen – och som det besvär som präglar deras tillvaro när de mår som sämst. Resultaten framhäver därmed extrem trötthet som det mest angelägna symtomet att behandla bland PBC-patienter.

Umecrine Cognition utvecklar golexanolon, en ny typ av läkemedel som verkar direkt på det centrala nervsystemet för att lindra trötthet och kognitiva symtom vid kronisk leversjukdom. Golexanolon utvärderas just nu i en fas 1b/2a-studie på PBC-patienter med uttalad trötthet och kognitiva symtom. Rekryteringen pågår vid fler än 30 europeiska kliniker.

”De nya resultaten följer på bolagets nyligen tillkännagivna data som visar att över hälften av patienter med PBC lider av svår trötthet och kognitiva symtom. Med detta underlag är nu behovsbilden tydligare och det blir ytterligare angeläget att möta patienternas uttryckliga önskan om behandlingsalternativ som motverkar trötthet, hjärndimma och nedsatt kognitiv skärpa på ett meningsfullt sätt. Golexanolon utvärderas just nu i en fas 1/2-studie i just denna patientgrupp och har potential att bli ett viktigt tillägg för att skapa framtidens precisionsbehandlingar inom PBC”, säger Viktor Drvota, vd för KDventures och Umecrine Cognition.

KDventures direkta ägarandel i Umecrine Cognition uppgår till 60 procent.