FDA beviljar särläkemedelsstatus för läkemedel som är tänkta att behandla sällsynta sjukdomar som förekommer hos färre än 200 000 personer i USA. Särläkemedelsstatus möjliggör en rad fördelar under läkemedelsutveckling, bland annat skattelättnader för kliniska studier utförda i USA, befrielse från avgifter vid ansökan om marknadsföringsgodkännande samt möjlighet till sju års marknadsexklusivitet efter godkännande.
 
- ”OI är en sällsynt genetisk sjukdom som påverkar kroppens förmåga att producera normalt kollagen typ 1 och leder till benskörhet, vilket i sin tur orsakar skelettdeformitet och frekventa frakturer, ofta i frånvaro av trauma. Det finns ett flertal subtyper av OI med varierande svårighetsgrad, från mild till mycket allvarlig påverkan och vid den svåraste formen av sjukdomen överlever barnen inte spädbarnstiden. Det finns ett betydande medicinskt behov då det idag saknas godkända behandlingsalternativ för patienter diagnosticerade med OI. Vi är mycket glada att FDA har beviljat särläkemedelsstatus för MIV-711, vilket bidrar till den samlade evidensen för MIV-711’s förmåga att positivt påverka benremodellering och dess potential för att behandla benrelaterade sjukdomar”, säger Medivirs VD Jens Lindberg.
 
För att särläkemedelsstatus ska erhållas måste det finnas underliggande data som stödjer att läkemedlet kan vara effektivt mot sjukdomen. MIV-711 har i en OI-specifik djurmodell med en genetisk mutation i typ 1 kollagen visat signifikant och dosberoende påverkan på benstyrka och kvalitet samt benmorfologi, vilket stödjer den potentiella nyttan för behandling av patienter med OI. På liknande sätt har kliniska studier visat att MIV-711 förhindrar bennedbrytning hos patienter med osteoartros, vilket ytterligare stödjer den potentiella kliniska nyttan vid OI.
 
Cathepsin K är det huvudsakliga enzymet med vilket osteoklaster, som är involverade i benresorption och brosknedbrytning, klyver kollagen i benmatrix. Genom att hämma cathepsin K skyddas det OI påverkade benet från överdriven benresorption och benbildning främjas. Detta motverkar de viktigaste mekanismerna som orsakar patologiska förändringar vid OI, med potential att minimera långsiktiga negativa effekter.