Studien, som genomförts av forskare vid Dana-Farber Cancer Institute i Boston, Massachusetts, USA, fann att melflufen uppvisade kliniskt meningsfull effekt, med en responsfrekvens (ORR) på 55 procent, inklusive fullständig respons hos 27 procent av patienterna. Säkerhetsprofilen överensstämde med tidigare kliniska prövningar, med hanterbar hematologisk toxicitet. Resultaten indikerar att melflufen är ett effektivt behandlingsalternativ för patienter med kraftigt förbehandlad RRMM i den verkliga världen.

Artikeln, med titeln "Outcomes of Melflufen Treatment in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma", utvärderar data från patienter som behandlats vid Dana-Farber Cancer Institute. Studien ger ytterligare kliniska insikter om effekt och säkerhet av melflufen utanför den kontrollerade kliniska prövningsmiljön, vilket stärker dess potentiella roll i behandlingen av RRMM.

"Vår Real-World-erfarenhet har stärkt vår förståelse för melflufens viktiga roll vid behandling av relapserande, refraktärt multipelt myelom, vilket återspeglas i våra data", säger Paul G. Richardson, MD, Clinical Program Leader och Director of Clinical Research vid Dana-Farber Cancer Institute och senior författare till artikeln. "Resultaten indikerar att melflufens effekt och säkerhetsprofil som observerats i kliniska studier har överförts till praktisk praxis. I min mening inger detta hopp för patienter med få återstående behandlingsalternativ, som särskilt behöver terapier som kan kringgå immunutmattning genom en ny verkningsmekanism, samtidigt som det erbjuder fördelen av att kunna ges i öppenvård, vara lättillgängliga och medföra låg infektionsrisk."

Hela artikeln kan läsas här. 

Om studien
I den retrospektiva studien analyserades 12 patienter med RRMM som behandlades med melflufen plus dexametason vid Dana-Farber Cancer Institute. Kohorten hade en median på 5,5 tidigare behandlingslinjer, där en signifikant andel uppvisade sjukdomskarakteristika med hög risk. Några av de viktigaste resultaten:

• 55 % ORR, där 27 % uppnådde fullständig respons (CR)
• 21,3 veckors mediantid för bibehållande av svar
• Hanterbar säkerhetsprofil, med främst hematologiska biverkningar
• Inga nya säkerhetssignaler jämfört med data från kliniska prövningar

Orsakerna till att behandlingen avbröts var sjukdomsprogression (42 %), tillbakadragande av läkemedel från den amerikanska marknaden (33 %), biverkningar (17 %) och en orelaterad plötslig död (8 %).

För mer information, besök oncopeptides.com där du kommer att kunna hitta frågor och svar för investerare.