SAN2668 har visat unik selektiv farmakologi, robust effekt och en differentierad profil i prekliniska modeller, vilket stödjer dess potential att möta det stora medicinska behovet hos barn med svårbehandlade epilepsisyndrom.

I prekliniska epilepsimodeller har SAN2668 uppvisat stark effekt i kombination med förbättrad tolerabilitet och minskad toleransinduktion jämfört med bensodiazepiner, som ofta används som anfallsdämpande läkemedel vid pediatriska epilepsier såsom utvecklings- och epileptiska encefalopatier (Developmental and Epileptic Encephalopathies, DEEs). Med stöd av stark farmakologi och validerade biomarkörer är SAN2668 väl positionerad för att effektivt gå vidare mot tidiga proof-of-concept-studier.

Karin Sandager Nielsen, forskningschef på Saniona, kommenterar: “SAN2668 exemplifierar vårt fokus på att omvandla djup expertis inom jonkanaler till transformativa läkemedel för patienter med svåra, sällsynta epilepsier. Programmet speglar Sanionas strategi att utveckla högvärderade, först-i-klassen tillgångar med stark potential för patienter.”

Pierandrea Muglia, medicinsk chef på Saniona, tillägger: “Med SAN2668 har vi potential att övervinna centrala utmaningar – såsom sedering, kognitiv påverkan och tolerans – som begränsar användningen av vanligt förskrivna bensodiazepiner som klobazam vid DEEs. Vårt mål är att ta fram en behandlingsmöjlighet som är både effektiv och bättre tolererad för barn och deras familjer. Tillsammans med SAN2219 för epilepsi och SAN2465 för svår depression driver vi nu tre interna program mot fas 2-studier för proof-of-concept.”

Saniona har inlett preklinisk utveckling som möjliggör kliniska fas 1-studier i slutet av 2026.

Mer om pediatriska epilepsisyndrom och DEEs
Epilepsi diagnostiseras hos cirka 1 % av alla barn, vilket gör det till den vanligaste kroniska neurologiska barnsjukdomen. Ungefär en tredjedel av unga epilepsipatienter lider av svårbehandlade epilepsisyndrom, varav många klassificeras som utvecklings- och epileptiska encefalopatier (Developmental and Epileptic Encephalopathies, DEEs). Hos barn med DEEs stör anfallen den normala kognitiva och utvecklingsmässiga utvecklingen, och ett brett spektrum av symtom påverkar livskvaliteten för både patienter och familjer. De flesta tillgängliga behandlingar används off-label och är inte specifikt utformade för att adressera den underliggande sjukdomsmekanismen.

SAN2668 är utformad för att direkt rikta in sig på sjukdomsmekanismerna i specifika pediatriska epilepsisyndrom, med potential att bli en differentierad behandling som möter detta stora medicinska behov.