Avsikten med studien är att studera effekten av de nya lovande substanser som utvecklats i programmet. Den görs i en väl validerad och ofta använd experimentell modell av NASH (Non-Alcoholic Steatohepatitis), som efterliknar sjukdomen hos människa. Studien är en långtidsstudie och resultat beräknas finnas tillgängliga första kvartalet 2023. Om studien blir framgångsrik går programmet vidare med återstående studier inför ansökan om klinisk utveckling. Studien görs på ett externt europeiskt laboratorium och projektleds av Sprint Bioscience under ett nytt tilläggsavtal till gällande licensavtal med LG Chem. De definierade milstolpsbetalningarna och royaltyvillkoren i avtalet kvarstår.
Sedan LG Chem licensierade NASH-programmet har det gemensamma fokuset varit att ta fram substanser med adekvata egenskaper för in vivo studier. I programmet har data genererats som visar att framtagna substanser har förmåga att minska uttrycket av gener involverade i NASH-sjukdom, skrumplever och levercancer. Parallellt med detta har oberoende akademiska grupper1,2 kunnat bekräfta målproteinets involvering i fettupptag, inflammation, bindvävsbildning vid NASH, samt dessutom vid utvecklande av levercancer.
”Samarbetet med LG Chem har lett till lovande substanser och vi har stora förväntningar på att dessa ska visa god effekt, vilket är ett viktigt steg mot att ta programmet in i kliniska studier. Programmet har stor kommersiell potential eftersom det idag saknas en effektiv behandling mot NASH”, säger Anne-Marie Wenthzel, affärsutvecklingschef på Sprint Bioscience.
1. https://doi.org/10.1016/j.jcmgh.2021.09.018
2. https://doi.org/10.1186/s12935-021-02421-w

Om NASH-programmet
I NASH-programmet undersöks en ny verkningsmekanism och ett målprotein som är involverat i fettinlagring i lever och andra vävnader, inflammatorisk respons och bindvävsbildning (fibros) i levern vid NASH. Detta ger möjlighet att utveckla behandlingar som kan bromsa utvecklingen av både tidiga och sena stadier av NAFLD (Non-Alcoholic Fatty Liver Disease)/NASH, antingen som monoterapi eller i kombination med andra NASH-terapier. De prekliniska studierna har hittills visat minskad fettinlagring och minskad inflammation i levern. Blockering av det involverade proteinet har i experimentella modeller tidigare visat sig påverka fettinlagring, inflammation och bindvävsbildning i levern, samt utveckling till levercancer.
NASH-programmet utlicensierades till LG Chem 2019. Sedan dess har Sprint Bioscience erhållit upfront-betalning och ersättning för forskningsaktiviteter samt milstolpsbetalningar. Det sammantagna värdet på licensavtalet är 230 miljoner dollar, och därutöver kommer royalties på försäljning utgå på produkter som når marknaden.

Om NASH
En av de följdsjukdomar som kan drabba patienter med typ 2-diabetes eller fetma är non-alcoholic steatohepatitis (NASH). Förekomsten globalt beräknas till 3–5%. NASH, eller leversteatos (fettlever) som det också kallas, är leverinflammation och leverskada orsakad av ansamling av fett i levern. NASH tillhör en grupp av tillstånd som kallas icke-alkoholrelaterade. För vissa personer orsakar fettet inflammation och skadar celler i levern. På grund av skadorna fungerar levern inte lika bra som normalt. NASH kan förvärras och orsaka ärrbildning i levern, vilket kan leda till levercirros (skrumplever) och levercancer. NASH saknar i dag effektiv behandling och är en av de främsta anledningarna till behovet av levertransplantation.
Den globala marknaden för NASH förväntas nå 62 miljarder dollar år 2031. Tillväxten av NASH-marknaden kommer främst att drivas av en ökad patientbas till följd av ökad fetma hos befolkningen och ökning av antalet patienter med typ 2-diabetes samtidigt som nya läkemedel kommer ut på marknaden.