Egetis Therapeutics meddelar att amerikanska FDA har godkänt EMCITATE® (tiratricol) för patienter med MCT8-brist

• Första och enda FDA-godkända behandlingen av perifer tyreotoxikos hos vuxna och pediatriska patienter med MCT8-brist i USA
• Egetis lanserar Egetis RareLink™, ett patientstödsprogram för EMCITATE, i samarbete med PANTHERx® Rare
• FDA har tilldelat Egetis en Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) i samband med godkännandet
• Egetis kommer att hålla en telefonkonferens och webbsändning för analytiker och investerare tisdagen den 29 september klockan 8:00 CEST

Stockholm den 28 september 2026. – Egetis Therapeutics AB (publ) ("Egetis" eller Bolaget") (Nasdaq Stockholm: EGTX) meddelar idag att amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, har godkänt EMCITATE® (tiratricol), en agonist till sköldkörtelhormonreceptorn, för behandling av perifer tyreotoxikos hos vuxna och pediatriska patienter med MCT8-brist (Allan–Herndon–Dudleys syndrom). EMCITATE rekommenderas inte för behandling av primär hypotyreos. EMCITATE är den första FDA-godkända behandlingen för patienter med MCT8-brist i USA.

MCT8-brist är en sällsynt, allvarlig och livsbegränsande sjukdom som framför allt drabbar pojkar (X-kromosombunden) och som orsakas av mutationer i SLC16A2-genen. Dessa mutationer försämrar funktionen hos MCT8, ett viktigt transportprotein på cellytan som ansvarar för transport av sköldkörtelhormoner i vissa celler, inklusive hjärnans celler. Som en följd av detta får patienterna en störd signalering av sköldkörtelhormoner, kännetecknad av otillräcklig sköldkörtelhormonaktivitet i centrala nervsystemet och en överexponering för det aktiva sköldkörtelhormonet trijodtyronin (T3) i perifera vävnader. Detta leder till en komplex sjukdomsbild som kännetecknas av svår neurologisk påverkan och kvarstående perifer tyreotoxikos. Patienter med MCT8-brist har en rapporterad medianlivslängd på cirka 35 år. För ytterligare information, se avsnittet ”Om MCT8-brist” nedan.

FDA:s godkännande av EMCITATE baserades på ett omfattande kliniskt utvecklingsprogram som utvärderade EMCITATE hos patienter med MCT8-brist, i ReTRIACt, Triac Trial I, Triac Trial II, Erasmus Medical Center (EMC) Cohort Study, EMC Survival Study, samt det amerikanska Expanded Access-programmet

"Godkännandet markerar en vändpunkt för patienter som lever med MCT8-brist och deras närstående, som länge väntat på ett godkänt behandlingsalternativ i USA. Vårt främsta fokus är att säkerställa att patienter får tillgång till EMCITATE så snabbt som möjligt," säger Nicklas Westerholm, vd för Egetis Therapeutics. "Vi är mycket tacksamma mot de patienter, anhörigvårdare, prövare, kliniker och patientorganisationer vars samarbete och målmedvetenhet möjliggjort denna framgång. Jag vill också tacka alla Egetis medarbetare och våra samarbetspartners för deras förträffliga engagemang och hårda arbete. Godkännandet markerar också en avgörande milstolpe för Egetis när vi nu tar nästa steg i utvecklingen av läkemedel som adresserar allvarliga medicinska behov för patienter med sällsynta sjukdomar".

"Genom min erfarenhet av att vårda patienter med MCT8-brist har jag på nära håll sett den djupgående påverkan som denna komplexa och livsbegränsande sjukdom kan ha på patienter och deras familjer. Tidig diagnos är avgörande för att patienterna ska kunna utredas på ett korrekt sätt, få kontakt med specialister och få en samordnad multidisciplinär vård. FDA:s godkännande av EMCITATE ger läkare i USA det första godkända behandlingsalternativet för berättigade patienter och utgör ett viktigt framsteg för dem som drabbats," säger Andrew J. Bauer, M.D., pediatrisk endokrinolog, expert på sköldkörtelhormonrelaterade sjukdomar samt huvudprövare i ReTRIACt och Triac Trial II, där EMCITATE utvärderades i patienter med MCT8-brist.

"FDA:s godkännande av EMCITATE är en historisk milstolpe för dem som lever med MCT8-brist och ett viktigt steg för att säkerställa att patienter får tillgång till behandling. Vi är tacksamma mot Egetis samt de forskare, kliniker, patienter, familjer och patientförespråkare vars engagemang bidrog till att göra denna behandling möjlig. Godkännandet är ett bevis på vad som är möjligt när människor samlas kring ett gemensamt mål om att förbättra vården. Vi ser fram emot att fortsätta verka för patienternas bästa och stödja insatser som ökar medvetenheten om MCT8-brist, förbättrar tillgången till behandling och utökar behandlingsmöjligheterna för människor som lever med sjukdomen världen över", säger patientorganisation MCT8-AHDS Foundation i ett uttalande.

Lansering av Egetis RareLink™: omfattande patientstödsprogram för EMCITATE
Egetis är engagerat i att hjälpa patienter att få snabb tillgång till EMCITATE. Bolaget förväntar sig att EMCITATE blir kommersiellt tillgängligt i USA inom åtta till tio veckor efter godkännandet. Genom Egetis RareLink, bolagets dedikerade patientstödsprogram, har Egetis etablerat den infrastruktur som krävs för patienttillgång, inklusive specialiserad distribution och dedikerade stödresurser, för att säkerställa en smidig upplevelse för patienter, anhöriga och hälso- och sjukvårdspersonal från dag ett. Som en del av kommersialiseringsstrategin i USA har Egetis ingått ett samarbete med PANTHERx® Rare för att stödja tillgången till läkemedel, utbildning, vårdkoordinering och kontinuerlig behandling.
För mer information om Egetis RareLink, ring 1-844-4EGETIS (1-844-434-3847).

Priority Review Voucher beviljad
I samband med godkännandet av EMCITATE beviljade FDA Egetis en Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV). Bolaget avser att utvärdera möjligheter att monetarisera PRV:n, vilket potentiellt skulle kunna ske under det fjärde kvartalet 2026, förutsatt rådande marknadsförhållanden.

Telefonkonferens och webbsändning
Egetis kommer att hålla en telefonkonferens och webbsändning för analytiker och investerare tisdagen den 29 september klockan 8:00 CEST.
Länk till webbsändningen: https://live.events.inderes.com/fda-approval-sep-2026
Länk till telefonkonferensen: https://events.inderes.com/live/fda-approval-sep-2026/dial-in

Efter registrering till telefonkonferensen erhålls telefonnummer och konferens-ID som ger tillgång till konferensen. Frågor kan ställas muntligt via telefonkonferensen. En inspelning av webbsändningen kommer att finnas tillgänglig via länken till webbsändningen ovan.