År 2022 kan sammanfattas med ett flertal framsteg för Aptahem. Vi har kommit en bra bit på vägen mot att utveckla vår främsta läkemedelskandidat Apta-1 för akuta, inflammatoriska sjukdomar som exempelvis sepsis. Året har präglats av ett intensivt och idogt arbete för att förbereda för den första studien i människa med vår primära läkemedelskandidat Apta-1 och under det fjärde kvartalet kunde vi meddela att First in Human-studien har startat.

Utöver förberedelsearbetet inför och starten av den kliniska fas 1-studien har vi arbetat hårt med andra aktiviteter för att nå ut till den akademiska och kliniska sfären men också till potentiella samarbets- och licensieringspartners.

När jag blickar tillbaka på året blir jag både imponerad och stolt över vad det fantastiska teamet på Aptahem har åstadkommit!

Rätt team på plats

För att lyckas med att utveckla ett nytt läkemedel är det viktigt att ha rätt kompetens och erfarenhet på plats, och i början på året lyckades vi rekrytera några nyckelpersoner som har varit drivande i att ta Apta-1 in i klinisk fas. Då kom Maria Ekblad in som ny operativ chef efter Ulf Björklund samtidigt som Karin Aschan anlitades som Regulatory Affairs Director. Vi utsåg också Thomas Rupp till CMC Director för att kunna fokusera än mer på utvecklingen av tillverkningsprocessen. I början på sommaren utsåg vi även Ingela Hallberg till ny medicinsk chef efter Anders Bylock.

Dessa nyutnämningar tillsammans med de teammedlemmar som redan fanns på plats gjorde det möjligt att uppnå målet att starta den kliniska fas 1-studien i friska frivilliga försökspersoner i slutet på året.

Vetenskapliga samarbeten

Våra vetenskapliga samarbeten har fortsatt under året och vi ser fram emot att få arbeta i det nya projektet med bland andra Örebro universitet, där vi fick finansiering från KK stiftelsen för ett nytt konsortium titulerat Nya läkemedelskandidater mot inflammation - nya terapimodeller mot vaskulär inflammation, trombos och bröstcancer. Projektet, som leds av professor Magnus Grenegård, startade officiellt i mitten på november då alla deltagande parter i konsortiet träffades. Aptahem kommer att bidra med läkemedelskandidaten Apta-1 samt med expertkompetens från Dr Luiza Jedlina som vetenskaplig rådgivare gällande aptamer-baserade läkemedel och speciellt för Apta-1s hämning av inflammation och trombos. Projektet kommer att löpa över en fyraårs-period och vi hoppas kunna meddela delresultat under projektets gång.

Vårt samarbete med forskargruppen vid University Health Network i Toronto, under ledning av professor Mingyao Liu, har också pågått under året, och därifrån har vi fått ta del av nya preliminära positiva resultat från utökade in vivo-studier med Apta-1. Gruppen i Toronto kunde dra ytterligare slutsatser från signifikant positiva effekter av behandling med Apta-1 i en allvarlig coronavirus-orsakad akut lungskademodell. Dessa preliminära resultat visar att Apta-1 signifikant reducerar blödning i lungvävnaden, hämmar hemolys och inflammatorisk respons samtidigt som vitala organ förblir stabila. Vi ser fram emot att få ta del av de slutliga resultaten från professor Lius grupp samt konkludera dessa i en potentiellt kommande publikation.

Framgångsrikt förberedelsearbete inför klinik

För att kunna starta den kliniska fas 1-studien behövde vi ha flera saker på plats där myndighetsgodkännande och kliniskt prövningsläkemedel är två exempel. Inför ansökan om att få starta studien i Nederländerna hölls därför ett rådgivande möte med den tyska läkemedelsmyndigheten, BfArM, som gav positiv återkoppling på de frågeställningar vi hade. Anledningen till att vi bad den tyska myndigheten om det rådgivande mötet var flera, framför allt eftersom de har expertkompetens på oligonukleotider, vilket är den kemiska substans som Apta-1 tillhör. De har även högt anseende generellt när det gäller läkemedelsutveckling.

Även myndigheterna och den etiska kommittén i Nederländerna var positiva till vår ansökan om att få starta studien, och vi fick tillstånd efter att snabbt ha besvarat några frågor från dem. Förutom säkerhetsstudien (1a) ansökte vi dessutom om att potentiellt få göra en utökad studie på vår läkemedelskandidat genom en provokationsstudie (1b) på friska frivilliga där en första indikation på läkemedelseffekt skulle kunna erhållas. Det ska bli spännande att följa den pågående studien under nästa år!

Vi har också varit framgångsrika i utvecklingen av en kostnadseffektiv tillverkningsprocess för vår substans tillsammans med vår samarbetspartner LGC Biotechnologies. Tillsammans med Recipharm har vi även tagit fram ett färdigt prövningsläkmedel vilket också krävde ett omfattande utvecklingsarbete.

Affärsutveckling

Parallellt med allt projektarbete har vi besökt några partneringevent under året, såsom BIO International i San Diego och BIO Europe i Leipzig. Det är fantastiskt att komma tillbaka till dessa evenemang fysiskt och återknyta kontakten med tidigare samtalspartners samt att träffa nya potentiella partners.

Vi märker ett ökat intresse och bättre förståelse för potentialen hos vår läkemedelskandidat i takt med att vi utvecklar Apta-1, speciellt i våra diskussioner när vi nu tydligare kan förklara verkningsmekanismen och samtidigt ha en välutvecklad tillverkningsprocess på plats. Vi har erhållit nya kontakter om att fördjupa våra diskussioner, och vi ser ljust på framtiden för att hitta rätt samarbets- och licenstagare för vårt utvecklingsprojekt.

Avslutande ord

Med denna summering kan jag konstatera att 2022 var året då vi lyckades genomföra den största milstolpen i bolagets historia så här långt: att bli ett bolag i klinisk fas. Det har endast varit möjligt att uppnå med hjälp av det erfarna och kompetenta team vi har på plats och ett enormt hårt arbete, och nytänkande från alla inblandade. Vi bryter verkligen ny mark och passerar gränser med Apta-1.

Vi ser fram emot att gå in i 2023 med fullt fokus på att ta Apta-1 genom de tidiga faserna av kliniska studier och samtidigt kunna planera för att potentiellt utöka vår pipeline med de övriga aptamerer som vi har patentskydd för. Företrädesemissionen som vi genomförde under hösten gav oss ett välkommet tillskott i kassan och jag tackar alla som var med.

Jag känner mig mer övertygad än någonsin om potentialen hos vår primära läkemedelskandidat Apta-1 och möjligheten att utveckla den till ett läkemedel för de patienter som idag saknar en effektiv behandling för akuta, inflammatoriska tillstånd såsom sepsis.

Fortsätt att följa oss på aptahem.com eller våra sociala medier, LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/aptahem/?viewAsMember=true) och Facebook (https://www.facebook.com/aptahem).

Hoppas att ni alla får en riktigt God Jul och ett Gott Nytt År!

Malmö 22 december 2022

Mikael Lindstam
VD, Aptahem AB