Manuskriptet, "Novel HDAC inhibitor, CS014, attenuates in vivo thrombosis while maintaining hemostasis", karaktäriserar CS014 som en ny histondeacetylashämmare (HDAC-hämmare), utvecklad för att förbättra valproinsyra (VPA) genom att ha minskad risk för leverskadlighet (hepatotoxicitet) samtidigt som de mekanistiska fördelarna med HDAC-hämning bibehålls. Resultaten visar att CS014 bibehåller effektiv HDAC-hämmande aktivitet, ökar tPA mRNA och ger stark antitrombotisk effekt i modeller för små artärer, stora artärer och stora vener. Noterbart är att CS014 uppnår dessa effekter samtidigt som normal koagulation och blödningstid bibehålls, och att substansen producerar väsentligt lägre nivåer av den leverskadliga 4-ene-metaboliten jämfört med VPA i in vitro- och in vivo-system. Tillsammans stödjer dessa fynd CS014 som en differentierad och potentiellt säkrare HDAC-hämmare med bred terapeutisk potential vid trombotiska och fibrosdrivna sjukdomar.

”CS014 utformades för att behålla VPA:s HDAC-hämning och epigenetiska egenskaper samtidigt som vi strävade efter att förbättra säkerhets- och metabol profil", säger Dr. Rahul Agrawal, CMO och Head of R&D på Cereno Scientific. "Denna publikation beskriver hur data stödjer den grundläggande tanken bakom den designen, tydligt demonstrerande potent antitrombotisk aktivitet utan ökad blödningsrisk. Dessa data stärker ytterligare dokumentationen och validerar den biologiska rationalen för CS014 som en lovande kandidat för behandling av kardiovaskulära och lungsjukdomar där trombos, kärlförändringar och fibros spelar nyckelroller."

"Denna publikation representerar en strategiskt viktig milstolpe för Cereno Scientific", säger Sten R. Sörensen, VD på Cereno Scientific. "Det är den första formella presentationen i en välrenommerad vetenskaplig tidskrift av vår NCE CS014 till det globala medicinska samfundet och validerar ytterligare styrkan i vår HDAC-hämmarplattform. Publicerade data är en kritisk komponent i partnerdiskussioner, myndighetskontakter och ger trovärdig vetenskaplig status. Med det växande externa erkännandet av vår vetenskap är vi väl positionerade för att driva CS014 framåt som en nyckelvärdedrivare i vår pipeline."

CS014 visade nyligen positiva Fas I-resultat som bekräftar att CS014 har en gynnsam säkerhetsprofil och tolereras väl vid och över exponeringsnivåer som, baserat på icke-klinisk data, förväntas stödja maximal effekt på återställande av kärlförändringar i lunga och kärlfibros. Dessa fynd stödjer vidare klinisk utvärdering hos patienter och indikerar en bredare potential för CS014 hos patienter med svåra kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar som involverar kärlförändringar i lunga och fibros. Cereno Scientific fortsätter förberedelserna för Fas II-utveckling med ett initialt fokus på idiopatisk lungfibros (IPF).

Länk till manuskriptet: Stanger, Livia et al. (2025) Novel histone deacetylase inhibitor, CS014, attenuates in vivo thrombosis while maintaining hemostasis. Journal of Thrombosis. https://doi.org/10.1016/j.jtha.2025.11.011

För mer information, vänligen kontakta:

Tove Bergenholt, Head of IR & Communications

E-post:  tove.bergenholt@cerenoscientific.com

Telefon: +46 73- 236 62 46

Om CS014

CS014 är en ny patentskyddad kemisk substans (new chemical entity) och en HDAC-hämmare. Som epigenetisk modulator med multimodal verkningsmekanism har CS014 potential att angripa den underliggande sjukdomsmekanismen vid flera sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar med stora medicinska behov. Den initiala indikation som studeras är idiopatisk lungfibros (IPF). I prekliniska studier har CS014 visat stark effekt på kärlförändringar i lunga och fibros, vilket indikerar sjukdomsmodifierande potential. Resultaten från Fas I-studien kommer att ligga till grund för de nästa stegen i utvecklingen av CS014 som en potentiell ny behandling för patienter med svåra, progressiva sjukdomar som i dagsläget saknar effektiva terapier. Förberedelser och studier pågår för att kunna starta en Fas II-studie av CS014.

Om Cereno Scientific AB

Cereno Scientific är banbrytande inom behandlingar som förbättrar och förlänger livet. Bolagets innovativa pipeline består av sjukdomsmodifierande läkemedelskandidater som hjälper människor som lider av sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar att leva sina liv fullt ut.

Den ledande läkemedelskandidaten CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering och representerar ett nytt terapeutiskt angreppssätt genom att rikta in sig på de grundläggande mekanismerna i sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). CS1 är en väl tolererad oral behandling med en gynnsam säkerhetsprofil som i en Fas IIa-studie på patienter med PAH har visat lovande effektsignaler, inklusive förbättrad högerhjärtkammarfunktion och livskvalitet, i linje med tillbakabildning av kärlförändringar (eng. reverse vascular remodeling).  Ett Expanded Access-program ger patienter som har slutfört Fas IIa-studien möjlighet att få tillgång till CS1. CS014, en ny kemisk substans med sjukdomsmodifierande potential, uppvisade gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil i en Fas I-studie. CS014 är en HDAC-hämmare som verkar genom en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk modulator med potential att adressera den underliggande patofysiologin hos sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar med stora behov såsom idiopatisk lungfibros (IPF). Cereno Scientific driver också ett prekliniskt program med CS585, en oral, potent och selektiv IP-receptoragonist som har visat potential att signifikant förbättra sjukdomsmekanismer relevanta för kardiovaskulära sjukdomar. Samtidigt som CS585 ännu inte tilldelats en specifik indikation för klinisk utveckling, indikerar prekliniska data att det potentiellt kan användas inom indikationer som trombosprevention utan ökad risk för blödning och pulmonell hypertension.

Bolaget har huvudkontor i GoCo Health Innovation City i Göteborg, Sverige, och har ett amerikanskt dotterbolag; Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA. Cereno Scientific är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Bolagets Certified Adviser är DNB Carnegie Investment Bank AB, certifiedadviser@carnegie.se. Mer information finns på www.cerenoscientific.se.