Det kliniska utvecklingsprogrammet för läkemedelskandidaten CS1 i PAH är baserat på den särläkemedelsstatus (orphan drug designation, ODD) som beviljades av amerikanska läkemedelsmyndigheten US FDA i mars 2020. Särläkemedelsstatusen är en validering på att det finns stora medicinska behov inom behandling av PAH och att CS1 har uppfyllt kriteriet om att uppvisa en potential att erbjuda drabbade patienter en betydande förbättring. Flera incitament är associerade med en särläkemedelsstatus för att underlätta läkemedelsutvecklingen för sällsynta sjukdomar såsom sju år marknadsexklusivitet i USA från godkännande, assistans från läkemedelsmyndigheten US FDA vid utformning av kliniska studier samt skattelättnader för kvalificerade studiekostnader. Fas IIa studien med CS1 i PAH är planerad att starta under första halvåret 2021 och genomföras i USA.

"Vi är starkt övertygade att den nyligen reviderade strategin för CS1 ger en förstärkt kommersiell potential och ett väldefinierat 'business case' mot potentiella investerare och partners", sade Sten R. Sörensen, VD på Cereno Scientific. "Vi har förtroende i den expertledda omfattande bedömningen, kompletterad med insikterna från interaktionerna med US FDA runt särläkemedelsansökan, som har fört oss hit och glada över nästa steg i utvecklingen av CS1. Området sällsynta sjukdomar öppnar upp för flera nya möjligheter för oss och vi hoppas att i framtiden kunna erbjuda PAH-patienter ett nytt sjukdomsmodifierande behandlingsalternativ".

PAH är en sällsynt progressiv kärlsjukdom som leder till kraftigt försämrad livskvalitet för drabbade. Sjukdomen karakteriseras av förhöjt motstånd I lungkärlen, vilket leder till högt blodtryck i lungorna, lokal ventrombos, höger hjärtsvikt och slutligen döden. Trots nya framsteg inom behandlingar så förbättrar befintliga behandlingar endast patientens funktionsnivå och innebär en måttlig bromsning av sjukdomsutvecklingen.

Förberedelserna för Fas IIa-studien i PAH med CS1 är pågående med mål att ansöka om regulatoriskt tillstånd om att få starta studien i slutet av året. Cerenos utvecklingsprogram för CS1 i trombosindikationen VTE/SPAF är förskjutet till efter det att Fas II-studieprogrammet i PAH är genomfört. Det prekliniska utvecklingsprogrammet med HDAC-hämmare påverkas inte och kommer att fortlöpa enligt plan.

För mer information, kontakta:
Daniel Brodén, CFO
Tel: +46 768 66 77 87
Email: info@cerenoscientific.com
www.cerenoscientific.se

Denna information är sådan information som Cereno Scientific AB (publ) är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersoners försorg, för offentliggörande den 29 september 2020 kl. 17:30 CET.

Om Pulmonell Arteriell Hypertension (PAH)

PAH är en specifik form av pulmonell hypertension, högt blodtryck i lungorna, och är en dödlig sjukdom med kraftigt försämrad livskvalitet. Förhöjningen av trycket i lungorna är orsakat av en förtjockning av lungkärlens väggar, dvs blodkärlen som leder från högra sidan av hjärtat till lungorna, som blir tjocka och stela. Detta försvårar blodflödet och orsakar förhöjt blodtryck i lungorna, vid senare stadier formas även lokala tromboser. PAH är en allvarlig, progressiv sjukdom med olika etiologier som till slut leder till hjärtsvikt och dålig lungfunktion. Sjukdomen har stor påverkan på individernas funktionsnivå, liksom deras fysiska, psykiska och sociala välbefinnande. Det finns för närvarande inget botemedel för PAH med undantag av lungtransplantation, vilket patienter när aktuellt ofta är för svårt sjuka för att genomgå. Befintliga behandlingar förbättrar endast patientens funktionsnivå och innebär en måttlig bromsning av sjukdomsutvecklingen, vilket är skälet för det stora behovet av nya sjukdomsmodifierande behandlingar.

Om Cereno Scientific AB

Cereno Scientific är ett ledande biotechbolag inom kardiovaskulär epigenetisk modifiering. Den längframskridna läkemedelskandidaten, CS1, är en Fas II-kandidat under utveckling för behandling av sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH) och trombosindikationer. CS1 är en HDAC-hämmare (histondeacetylas) som verkar som en epigenetisk modulator med anti-trombotiska, anti-inflammatoriska, anti-fibrotiska och tryckreducerande egenskaper, alla relevant för PAH. CS1s epigenetiska mekanism uttrycks genom histondeacetylas (HDAC) hämning, ett helt nytt behandlingssätt för kardiovaskulära sjukdomar. Ett kliniskt fas II-studieprogram för CS1 i PAH planeras att starta under första halvåret 2021 under den US FDA beviljade särläkemedelsstatusen (ODD). Dessutom har Cereno ett prekliniskt utvecklingsprogram av HDAC-hämmare som är inriktat mot att behandling av kardiovaskulära sjukdomar. Bolaget är beläget i AstraZenecas BioVenture Hub i Sverige och har kontor i Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA. Cereno är noterat på den Svenska Spotlight Stock market (CRNO B). Mer information på www.cerenoscientific.com.