Fas II-studien med CS1 i den sällsynta sjukdomen PAH pågår för närvarande på 10 specialistkliniker i USA med en ny klinik som aktiverades i december och en ny klinik som är i slutet av uppstartsprocessen. Sedan den senaste studieuppdateringen som kommunicerades den 21 februari 2024, har ytterligare en patient rekryterats in i studien, ytterligare en patient har randomiserats till behandling med CS1 och ytterligare en patient har genomfört hela studien. Rekryterade patienter bokas in för att genomgå implantering av CardioMEMS HF System två veckor från rekryteringen, och efter framgångsrik implantering av CardioMEMS samt upp till 6 veckors baslinjemätning, randomiseras de till CS1-behandling vid sitt nästa besök. Nästa steg för den nyrekryterade patienten är att få CardioMEMS implanterat. 25 patienter har redan fått CardioMEMS implanterat, av vilka 24 patienter redan har randomiserats till behandling med CS1 och en genomgår fortfarande baslinjemätning inför randomisering. I nuläget har 20 patienter slutfört studien.

"Vi är tacksamma för det hårda arbete och värdefulla bidrag från prövare och alla andra intressenter som stödjer rekryteringen av patienter för att slutföra fas II-studien," sa Rahul Agrawal, CMO och forsknings- och utvecklingschef på Cereno Scientific.

EAP-godkännande i kölvattnet av positiva fynd från PAH-studien med CS1 rapporterade sedan 2023

Cereno Scientific har under de senaste månaderna rapporterat positiva fynd från den pågående studien som tyder på en potentiell positiv effekt av läkemedelskandidat CS1 hos patienter med den svåra sällsynta sjukdomen PAH.Slutförande av studien och top line-resultat förväntas under Q3 2024.

Anmärkningsvärt patientfall med CS1 rapporterades i juni 2023

Först visade en fallstudie utförd på den första patienten som slutfört studien på en av studieklinikerna övertygande effektdata. Under 12 veckors behandling med CS1 visade patienten en 30% minskning av lungtryck och en 20% ökning av hjärtminutvolymen. Patientens övergripande funktionella status förbättrades från NYHA/WHO funktionell klass II till I vid behandlingsperiodens slut, vilket innebär att patienten nästan hade normal funktionell fysisk kapacitet med CS1, utöver stabil konventionell behandling.

Datakvalitetskontroll rapporterad den 13 oktober 2023

Dessutom rapporterade Cereno i oktober 2023 att ett initiativ för datakvalitetskontroll (DQCR), med data från CardioMEMS HF System från de första 16 patienterna, genomfördes med positiva fynd. Datakvalitetskontrollen (DQCR) för CardioMEMS-mätningarna ansågs tillfredsställande med efterlevnad av studieprotokoll och med snabba dataöverföringar från patienters hem till klinik. Effektfynden visade en kliniskt betydelsefull minskning av lungtrycket hos flera patienter som inkluderats i datakvalitetskontrollen, av likvärdig eller större omfattning än i patientfallet.

EAP för CS1 godkänt den 30 januari 2024

Vidare fortlöper programmet för utökad tillgång (Expanded Access Program, EAP) ("Compassionate Use"), godkänt av FDA den 31 januari 2024 enligt plan, drivet av intresse från såväl prövare som patienter. Prövare indikerar att nära två tredjedelar av patienterna, som har slutfört studien eller för närvarande står på behandling, bedöms vara intresserade av fortsatt tillgång till CS1 efter studiens avslutande. För närvarande är slutgiltiga klinikspecifika godkännanden och etikkommitté-godkännanden på gång. Programmet för utökad tillgång med CS1 vid PAH ger patienter som har genomgått Fas II-studien möjligheten att fortsätta på CS1-behandling i samråd med prövaren samt efter godkännande från lokala etikkommittéer på respektive kliniker. Programmet för utökad tillgång kommer att ge Cereno möjlighet att samla in säkerhets- och effektdata avseende långtidsexponering av CS1 hos patienter med PAH enligt ett formellt godkänt FDA-protokoll. Programmet kommer därmed möjliggöra för Cereno att samla in ytterligare dokumentation av CS1-användning hos patienter som lider av PAH, vilket kommer att ge värdefull information inför diskussioner med myndigheter samt till utformningen av vår fas IIb/III-pivotalstudie med CS1.

"Vi har sett stora framsteg i CS1-studien under det senaste året, där två initiativ som genomfördes under den pågående Fas II-studien har visat positiva fynd som tyder på en potentiell kliniska nytta av CS1 hos PAH-patienter. Sedan FDA-godkännandet för vårt Expanded Access Program den 30 januari, följt av att prövare indikerar att majoriteten av patienterna vid deras kliniker som har slutfört studien skulle vara intresserade av fortsatt tillgång till CS1 efter studiens avslutande, tar vi nu stora steg mot att nå milstolpen att slutföra vår Fas II-studie av CS1 i PAH", sa Sten R. Sörensen, VD, Cereno Scientific.

För mer information, vänligen kontakta:

Henrik Westdahl, Director IR & Communications

E-post:henrik.westdahl@cerenoscientific.com

Telefon: +46708-17 59 96

Sten R. Sörensen, VD

E-post:sten.sorensen@cerenoscientific.com

Telefon: +46 73-374 03 74

Om Cereno Scientific AB
Cereno Scientific utvecklar innovativa behandlingar för vanliga och sällsynta kardiovaskulära sjukdomar. Den längst avancerade läkemedelskandidaten, CS1, är en HDAC-hämmare (histondeacetylas) som verkar som en epigenetisk modulator med tryckreducerande, "reverse-remodeling", anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, och anti-trombotiska egenskaper. En klinisk Fas II-studie pågår för att utvärdera CS1s säkerhet, tolerabilitet och effekt hos patienter med den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). Ett samarbetsavtal med det globala läkemedelsbolaget Abbott tillåter Cereno att använda deras banbrytande teknologi CardioMEMS HF System i studien. Två initiativ som genomfördes under den pågående Fas II-studien har visat positiva fynd som tyder på den potentiella kliniska nyttan av CS1 hos PAH-patienter. Dessa initiala resultat är dock inte en garanti för de slutliga studieresultaten som förväntas under tredje kvartalet 2024. Sedan januari 2024 är CS1 tillgängligt under FDA:s 'Expanded Access Program' ("Compassionate Use") som möjliggör fortsatt CS1-behandling hos patienter som har genomfört Fas II-studien. Cereno har också två lovande prekliniska läkemedelskandidater under utveckling genom forskningssamarbeten med University of Michigan. Läkemedelskandidaten CS014 är en HDAC-hämmare under utveckling som en behandling av arteriell och venös trombosprevention. Den innovativa läkemedelskandidaten representerar ett banbrytande tillvägagångssätt för anti-trombotisk behandling potentiellt utan tillhörande ökad risk för blödning hos människor. CS014 är en ny kemisk entitet med en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk modulator - som reglerar blodplättsaktivitet, fibrinolys och blodproppsstabilitet för att förebygga trombos utan ökad risk för blödning, vilket dokumenterats i prekliniska studier. Läkemedelskandidat CS585 är prostacyklinreceptor-agonist som i prekliniska studier har visat effekt på IP-receptorn och förebygger trombos utan ökad risk för blödning. Bolaget är beläget i Göteborg, Sverige och har ett amerikanskt dotterbolag Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA Cereno är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Mer information finns påwww.cerenoscientific.se.