"Cerenos uppdrag är att förbättra och förlänga livet för patienter med sjukdomar där det finns stor brist på tillräckliga behandlingsalternativ. IPF, en sällsynt sjukdom, har ett akut behov av nya sjukdomsmodifierande behandlingar - ett behov som vi tror att CS014 kan hjälpa till att tillgodose. Att utöka vår portfölj till att omfatta ytterligare sällsynta sjukdomar är en naturlig utveckling för oss, och bygger vidare på den mycket lovande grund vi har lagt genom vårt banbrytande arbete med vårt ledande program CS1 i pulmonell arteriell hypertension (PAH). Vi kommer att dra nytta av vår expertis inom utveckling av särläkemedel för att leverera betydande fördelar för såväl patienter som våra aktieägare när vi fortsätter vår utveckling inom detta område", sa Sten R. Sörensen, vd, Cereno Scientific.

IPF initial målindikation för CS014

Idiopatisk lungfibros (IPF) är en sällsynt, progressiv och dödlig sjukdom som karaktäriseras av irreversibel ärrbildning (fibros) i lungorna. Patienterna upplever betydande symptom, inklusive ihållande torrhosta, trötthet och andnöd vid ansträngning. Med tiden leder denna fibros till en gradvis försämring av lungfunktionen, vilket i slutändan resulterar i andningssvikt. Dödligheten vid IPF är jämförbar med den vid svåra cancerformer. Det finns för närvarande inget botemedel mot IPF, och de nuvarande behandlingarna har allvarliga toleransproblem. Det finns ett uttalat behov av nya terapier som kan stoppa och vända sjukdomens progression, förlänga livet och förbättra livskvaliteten för patienter som lider av denna sjukdom.

Cerenos HDAC-hämmare CS014 är en ny kemisk entitet (molekyl) med en mångfaldig verkningsmekanism som epigenetisk modulator. Den vetenskapliga rationalen för att utvärdera CS014 för behandling av IPF har stöd i prekliniska studier, som har visat att HDAC-hämmare effektivt kan tillbakabilda fibros i IPF-modeller. Studierna visar också att HDAC-hämmare förhindrar den sjukliga lungkärlsförändring som slutligen leder till pulmonell hypertension hos många IPF-patienter. Rationalen stärks ytterligare av våra nyligen publicerade prekliniska data i en etablerad modell av PAH, som visar att CS014 har effekt på tillbakabildning av fibros och dosberoende positiv påverkan på tillbakabildning av sjukliga lungkärlsförändringar. Tillsammans indikerar dessa fynd att CS014 har potential att adressera den underliggande patofysiologin bakom utvecklingen av IPF.

Patienter med IPF löper ökad risk att utveckla venös tromboembolism. CS014 reglerar blodplättsaktivitet, lokal fibrinolys och blodproppsstabilitet för att förebygga trombos utan ökad risk för blödning, vilket dokumenterats i prekliniska studier. Detta stärker den positiva profilen för CS014 i relation till de ouppfyllda behoven hos IPF-patienter.

"IPF karaktäriseras av en obalans i HDAC-aktivitet, och HDAC-hämmare har dokumenterats lindra fibrosen i prekliniska modeller av IPF. Detta, tillsammans med våra nyligen publicerade prekliniska data, visar att CS014 effektivt kan minska fibros i små lungartärer, vilket ger oss anledning att anta att CS014 kan erbjuda en sjukdomsmodifierande strategi för IPF. Utöver detta kan den anti-trombotiska effekten av CS014 vara fördelaktig, då IPF är associerat med en ökad risk för venös tromboembolism", sa Dr. Björn Dahlöf, Cereno Scientific.

"Drivna av vår ambition att förbättra resultaten för patienter, har vi identifierat IPF som ett tillstånd som passar väl ihop med styrkorna hos vår nya HDAC-hämmare CS014. Vårt mål är att tillhandahålla sjukdomsmodifierande behandlingar för patienter som lider av denna sällsynta och progressiva sjukdom, som för närvarande inte har något botemedel", sa Dr. Rahul Agrawal, CMO och Head of R&D, Cereno Scientific.

Cereno Scientific fokuserar på sällsynta sjukdomar i sin pipeline

Som ett resultat av den valda initiala målindikationen för CS014, utvecklar nu Cereno en pipeline med tre innovativa läkemedelskandidater, av vilka två utvecklas som sjukdomsmodifierande behandlingar för sällsynta sjukdomar där det finns stor brist på tillräckliga behandlingsalternativ.

Den ledande läkemedelskandidaten CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en behandling för den sällsynta sjukdomen PAH. CS1 har potential att vara ett effektivt, säkert och sjukdomsmodifierande läkemedel, som riktar in sig mot sjukdomens grundorsak genom tillbakabildning av sjukliga kärlförändringar. Positiva Fas IIa-resultat rapporterades den 27:e september 2024.

CS014 är en ny HDAC-hämmare med epigenetiska effekter, under utveckling som en sjukdomsmodifierande behandling för den sällsynta sjukdomen IPF. En first-in-human Fas I-studie inleddes under andra kvartalet 2024.

CS585, en ny IP-receptoragonist, har ännu inte tilldelats en specifik indikation för klinisk utveckling; prekliniska data indikerar att den potentiellt kan användas inom indikationer som trombosprevention utan ökad risk för blödning och pulmonell hypertension. En målindikation för CS585 utvärderas för närvarande; där sällsynta sjukdomar med stor brist på tillräckliga behandlingsalternativ är under övervägande.

Varför ett ökat fokus på sällsynta sjukdomar

Den huvudsakliga strategiska rationalen bakom Cerenos ökade fokus på sällsynta sjukdomar baseras på det faktum att det finns stor brist på tillräckliga behandlingsalternativ inom sällsynta och ofta dödliga sjukdomar. Cereno har potential att leverera högt behandlingsvärde till patienter, genom att utnyttja vår banbrytande portfölj och sjukdomsmodifierande strategi för att adressera grundorsaken till sådana sjukdomar. Det strategiska fokuset på sällsynta sjukdomar utgör en attraktiv affärsmodell för bioteknikbolag på grund av relativt kortare utvecklingstider och mindre kapital som krävs för att nå marknadsgodkännande, samt attraktiva incitament som erbjuds företag som utvecklar särläkemedel. Dessa inkluderar möjligheten att erhålla marknadsexklusivitet i 7 respektive 10 år i USA och EU genom särläkemedelsstatus.

Cerenos beslut att öka sitt fokus på sällsynta sjukdomar följer efter betydande framsteg för Bolagets HDAC-hämmarportfölj. I juni i år inleddes en Fas I-studie med CS014, och positiva resultat från Fas IIa-studien inom den sällsynta sjukdomen PAH med den ledande läkemedelskandidaten CS1 rapporterades den 27:e september. Bolaget står nu redo att genomföra den nya strategiska inriktningen för den nya HDAC-hämmaren CS014 med fokus på den sällsynta sjukdomen IPF som målindikation och slutföra det pågående Fas I-programmet till sommaren 2025. Vidare ska det ledande HDAC-hämmarprogrammet CS1 drivas framåt genom att slutföra analysen av Fas IIa-studien i den sällsynta sjukdomen PAH och därefter inleda diskussioner med regulatoriska myndigheter i syfte att genomföra en pivotal studie i PAH.

Om CS014
HDAC-hämmaren CS014 är en ny kemisk entitet (molekyl) med en mångfaldig verkningsmekanism som epigenetisk modulator, under utveckling för idiopatisk lungfibros (IPF).

Prekliniska studier av HDAC-hämmare visar att dessa läkemedel kan tillbakabilda fibros i IPF-modeller. Studier visar också att dessa läkemedel förhindrar de sjukliga lungkärlförändringar som slutligen leder till pulmonell hypertension hos många IPF-patienter. Prekliniska studier av CS014 har visat effekt på tillbakabildning av fibros och dosberoende positiv påverkan på tillbakabildning av sjukliga lungkärlsförändringar i en etablerad modell av PAH. Tillsammans indikerar dessa fynd att CS014 har potential att adressera den underliggande patofysiologin bakom utvecklingen av IPF.

CS014 har i prekliniska studier visat förmåga att reglera blodplättsaktivitet, lokal fibrinolys och blodproppsstabilitet, vilket hjälper till att förebygga trombos utan ökad risk för blödning. Detta stärker CS014:s potential att adressera viktiga ouppfyllda behov hos IPF-patienter.

Cerenos HDAC-hämmarportfölj, som drar fördel av epigenetisk modulering, består av den ledande läkemedelskandidaten CS1 och läkemedelskandidaten CS014.

En first-in-man Fas I-studie av CS014 inleddes i juni 2024.

Denna information är sådan information som Cereno Scientific AB är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande kl 08:00 den 17:e oktober 2024.

För mer information, vänligen kontakta:

Henrik Westdahl, Director IR & Communications

E-post: henrik.westdahl@cerenoscientific.com

Telefon: +46 70-817 59 96

Sten R. Sörensen, vd

E-post:sten.sorensen@cerenoscientific.com

Telefon: +46 73-374 03 74

Om Cereno Scientific AB

Cereno Scientific utvecklar innovativa behandlingar för sjukdomar med stor brist på tillräckliga behandlingsalternativ. Den ledande läkemedelskandidaten, CS1, är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering med tryckreducerande, "reverse-remodeling", anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, och anti-trombotiska egenskaper. CS1 utvecklas som en sjukdomsmodifierande behandling av den allvarliga och livshotande sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). En Fas IIa-studie som utvärderade CS1:s säkerhet, tolerabilitet och explorativa effekter i patienter med PAH visade att CS1 är säkert, vältolererat och visade positiv påverkan på explorativa kliniska effektparametrar. CS1-studiedatan, tillsammans med preklinisk information, är i linje med tillbakabildande av patologiska kärlförändringar. Ett samarbetsavtal med det globala läkemedelsbolaget Abbott tillät Cereno att använda deras banbrytande teknologi CardioMEMS HF System i studien.Ett Expanded Access-program ger patienter som har slutfört Fas IIa-studien möjlighet att få tillgång till CS1 då inga jämförbara alternativa behandlingar finns att tillgå.CS1 innehar särläkemedelsstatus i både USA och EU. HDAC-hämmaren CS014, i Fas I-utveckling, är en ny kemisk entitet (molekyl), under utveckling som en sjukdomsmodifierande behandling för den sällsynta sjukdomen idiopatisk lungfibros (IPF). Prekliniska studier av HDAC-hämmare visar att dessa läkemedel kan tillbakabilda fibros i IPF-modeller. Studier visar också att dessa läkemedel förhindrar de sjukliga lungkärlsförändringar som slutligen leder till pulmonell hypertension hos många IPF-patienter. Prekliniska studier av CS014 har visat effekt på tillbakabildning av fibros och dosberoende positiv påverkan på tillbakabildning av sjukliga lungkärlsförändringar i en etablerad modell av PAH. Tillsammans indikerar dessa fynd att CS014 har potential att adressera den underliggande patofysiologin bakom utvecklingen av IPF. CS014 har i prekliniska studier visat förmåga att reglera blodplättsaktivitet, lokal fibrinolys och blodproppsstabilitet, vilket hjälper till att förebygga trombos utan ökad risk för blödning. Detta stärker CS104:s potential att adressera viktiga ouppfyllda behov hos IPF-patienter. Den prekliniska läkemedelskandidaten CS585 är en oral, potent och selektiv IP-receptoragonist som har visat potential att markant kunna förbättra sjukdomsmekanismer relevanta för kardiovaskulära sjukdomar. Samtidigt som CS585 ännu inte tilldelats en specifik indikation för klinisk utveckling, indikerar prekliniska data att den potentiellt kan användas inom indikationer som trombosprevention utan ökad risk för blödning och pulmonell hypertension. En målindikation för CS585 utvärderas för närvarande; sällsynta sjukdomar med stor brist på tillräckliga behandlingsalternativ är under övervägande. CS014 och CS585 utvecklas genom ett forskningssamarbete med University of Michigan. CS585 licensierades från University of Michigan 2023.Bolaget har huvudkontor i GoCo Health Innovation City, i Göteborg, Sverige, och har ett amerikanskt dotterbolag; Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA. Cereno Scientific är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Certified Adviser är Carnegie Investment Bank AB, certifiedadviser@carnegie.se.Mer information finns på www.cerenoscientific.se.