"Vi är nöjda med att ha färdigställt den kliniska studierapporten vilket framgångsrikt avslutar Fas IIa-studien och förbättrar vår förståelse av CS1:s effekter avseende tillbakabildning av sjukliga kärlförändringar. PAH är en progressiv och livshotande sjukdom med patologiska förändringar i lungartärerna och höger hjärtkammare. Trots studiens korta varaktighet visade CS1 förbättring av högerkammarfunktionen, vilket signalerar en sjukdomsmodifierande effekt genom att antingen stoppa sjukdomsutvecklingen eller genom tillbakabildning av sjukliga kärlförändringar. Baserat på dessa uppmuntrande signaler och den färdigställda kliniska studierapporten har vi nu initierat ett Typ C-möte med FDA för att utforma nästa utvecklingssteg av CS1 och, parallellt, förbereda för att publicera våra vetenskapliga data", sade Rahul Agrawal, CMO & Head of R&D på Cereno Scientific.

Fas IIa-studien genomfördes under 12 veckor med aktiv behandling av totalt 25 patienter varav 21 utvärderades med avseende på effektparametrar. Studien uppfyllde framgångsrikt sin primära endpoint av säkerhet och tolerabilitet, utan påvisade läkemedelsrelaterade allvarliga biverkningar. CS1 påvisades ha en positiv inverkan på explorativa kliniska effektparametrar som överensstämmer med en sjukdomsmodifierande effekt i PAH. Behandling med CS1 sänkte patienternas REVEAL 2.0 riskpoäng, en viktig förutsägande faktor för klinisk försämring och dödlighet, där 43% (9/21) visade en förbättrad REVEAL 2.0 riskpoäng och 71% (15/21) förbättrades eller hade stabila riskpoäng efter den 12 veckor långa behandlingsperioden. Patienter rapporterade att de fungerade bättre i sitt dagliga liv när de behandlades med CS1, vilket återspeglas i 33% (7/21) av patienterna som förbättrades i NYHA-funktionsklass och 86% (18/21) av patienterna som förbättrades eller hade stabil NYHA-funktionsklass efter behandlingsperioden. 67% (14/21) av patienterna hade bestående trycksänkning av genomsnittligt lungartärtryck (mPAP, AUC) när de behandlades med CS1.

Ytterligare analys som genomförts efter att studiens top-line resultat rapporterades har visat:

• CS1 visade en signifikant förbättring av Global Longitudinell Deformation (eng. Global Longitudinal Strain) i höger hjärtkammare (RVGLS), ett känsligt mått på höger hjärtfunktion och behandlingssvar. RVGLS förutsägande faktor för högerkammarombyggnad i tidiga sjukdomsstadier och framtida dödlighet.
• Kopplat till RVGLS, observerades även en förbättring och/eller stabilisering av trikuspidalregurgitation ,ett tillstånd där tricuspidalklaffen inte stängs helt under högerkammarkontraktion vilket leder till ökat tryck, under den 12 veckor långa behandlingsperioden.
• CS1 uppvisade vidare en gradvis ökande förbättring över tid på REVEAL 2.0 riskpoäng och NYHA funktionsklass under den 12 veckor långa behandlingsperioden.
• CS1 visade ytterligare positiva effekter på livskvalitet (QoL) hos patienter med PAH mätt med PAH-SYMPACT och Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire.
• En undergrupp av patienter i ett tidigt stadium av sjukdomen visade markant förbättring av motståndet i lungans motståndskärl.

"Alla tecken pekar på att vår epigenetiska modulerande HDAC-hämmare CS1 har potential att med sjukdomsmodifierande effekt helt förändra behandlingen av PAH, en dödlig sällsynt sjukdom med stora kliniska behov. Vi ser fram emot nästa del av resan för att fullt ut utvärdera CS1:s transformativa potential som behandling för PAH. Vi ser på CS1 som en stark kandidat för kommersiellt partnerskap givet de spännande prekliniska och kliniska data avseende 'reverse remodeling'-effekter, bra säkerhet och tolerabilitet och marknadsexklusivitet på sju och tio år med särläkemedelsstatus (ODD) i USA respektive Europa. Parallellt med våra regulatoriska och kliniska förberedelser för vidare utveckling, så förväntar vi oss en än större ökning av våra partneringaktiviteter", sade Sten R. Sörensen, VD för Cereno Scientific.

Den kliniska utvecklingsplanen för CS1 är att fortsätta utvärderingen av CS1 som en säker, väl tolererad oralt administrerad behandling med sjukdomsmodifierande effekter vid PAH. En större placebokontrollerad Fas IIb-studie planeras och interaktioner med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har inletts i och med den nyligen inskickade Typ C-mötesförfrågan.

För mer information, vänligen kontakta:

Tove Bergenholt, Head of IR & Communications

Email:  tove.bergenholt@cerenoscientific.com

Tel: +46 73- 236 62 46

Sten R. Sörensen, CEO

Email: sten.sorensen@cerenoscientific.com

Tel: +46 73-374 03 74

Webbsänding för att presentera Fas IIa-data

En webbsändning planeras för att dela Fas IIa-data från CS1 med en presentation och Q&A-session den 4 mars 2025. En inbjudan med information om registrering för det virtuella eventet kommer att delas.

Om CS1

Läkemedelskandidaten CS1 är en klass 1 HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en oralt administrerad, säker och väl tolererad behandling med sjukdomsmodifierande effekter för den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). CS1 har en helt ny behandlingsstrategi för PAH som djupare inriktar sig på den bakomliggande sjukdomsmekanismen med syfte att tillbakabilda sjukliga kärlförändringar (eng. reverse vascular remodeling) i de små lungartärerna.

CS1 är en innovativ formulering av valproinsyra (VPA) skyddad av tre patentfamiljer och särläkemedelsstatus i både USA (ODD) och EU i PAH. I en nyligen avslutad Fas IIa-studie uppnådde CS1 den primära endpointen säkerhet och tolerabilitet. CS1 visade även övertygande data som stöder en sjukdomsmodifierande effekt, baserat på epigenetisk modulering, vid användning tillsammans med standardbehandling av PAH under studiens 12-veckor långa behandlingsperiod. FDA godkände ett Expanded Access Program (EAP) som en förlängning av Fas IIa-studien i PAH, där ungefär hälften (10) av patienterna för närvarande är aktiverade för att fortsätta med CS1 behandling. En delstudie under EAP pågår där en icke-invasiv bilddiagnostisk teknik Functional Respiratory Imaging (FRI) från medicintekniska bolaget Fluidda används för att visualisera hur långvarigbehandling med CS1 tillsammans med standardbehandling kan påverka sjukdomskarakteristiska förändringar i små lungartärerna. De långvariga säkerhets- och effektdata som erhållits av EAP stöder nödvändiga regulatoriska interaktioner och planering av framtida Fas IIb-studie.

CS1:s unika effektprofil passar bra in på de underliggande orsakerna till utvecklingen av PAH, vilket positionerar det väl för att adressera dagens stora behov av bättre behandlingsalternativ. CS1 är en del av Cerenos HDAC-hämmarportfölj, som ämnar frigöra potentialen av epigenetisk modulering inom sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar.

Om Cereno Scientific AB

Cereno Scientific är banbrytande inom behandling­ar som förbättrar och förlänger livet. Vår innovativa pipeline består av sjukdomsmodifierande läkeme­delskandidater som hjälper människor som lider av sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar att leva sina liv fullt ut.

Den ledande läkemedelskandidaten CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en oralt administrerad, säker och väl tolererad behandling med sjukdomsmodifierande effekter för den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). En Fas IIa-studie som utvärderade CS1:s säkerhet, tolerabilitet, och explorativa effekt i patienter med PAH visade att CS1 var säkert, väl tolererat och visade positiv påverkan på explorativa kliniska effektparametrar. Ett Expanded Access-program ger patienter som har slutfört Fas IIa-studien möjlighet att få tillgång till CS1. HDAC-hämmaren CS014, i Fas I-utveckling, är en ny kemisk entitet med sjukdomsmodifierande potential. CS014 verkar genom en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk mod­ulator, och syftar till att möta de stora medicinska behoven hos patienter med idiopatisk lungfibros (IPF). Cereno Scientific driver också ett prekliniskt program med CS585, en oral, potent och selektiv IP-receptoragonist som har visat potential att signifikant förbättra sjukdomsmekanismer relevanta för kardiovaskulära sjukdomar. Samtidigt som CS585 ännu inte tilldelats en specifik indikation för klinisk utveckling, indikerar prekliniska data att det potentiellt kan användas inom indikationer som trombosprevention utan ökad risk för blödning och pulmonell hypertension.

Bolaget har huvudkontor i GoCo Health Innovation City, i Göteborg, Sverige, och har ett amerikanskt dotterbolag; Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA. Cereno Scientific är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Certified Adviser är Carnegie Investment Bank AB, certifiedadviser@carnegie.se. Mer information finns på www.cerenoscientific.se.