Forskningsartikeln beskriver hur utformningen av kliniska studier är viktig för att fullt ut förstå mekanismerna och fördelarna med nya behandlingar. Flera potentiella farmakologiska behandlingar för PAH har visat sig lovande i prekliniska modeller men har misslyckats med att visa klinisk nytta hos människor eller har associerats med dålig säkerhet och tolerabilitet. En unik egenskap I Fas II-studien med CS1 är att patienterna dagligen mäter pulmonell hemodynamik och höger hjärtats funktion med den implanterade CardioMEMS HF teknologin. Vidare i studien, som har säkerhet och tolerabilitet som primärt mål, mäts ett stort antal funktionella, hemodynamiska och strukturella parametrar och biomarkörer samt patientrapporterade variabler inhämtas för att ge en inblick i inte bara behandlingseffekterna utan själva sjukdomsprocessen. Forskningsartikeln drar slutsatsen att CS1 representerar en potentiell ny sjukdomsmodifierande behandling av PAH.

"Vi är mycket stolta över hur vår innovativa studiedesign i Fas II-studien ligger i framkant av läkemedelsutvecklingen för den allvarliga sällsynta sjukdomen PAH. Studien utformades tillsammans med de viktiga opinionsledare i vår kliniska styrkommitté som tillsammans har lång erfarenhet i studiedesign och PAH samt tillsammans med Abbott, vår samarbetspartner i studien, som tillhandahåller den banbrytande mättekniken CardioMEMS HF System i studien. Tillsammans har vi säkerställt att vår läkemedelskandidat CS1 har möjlighet att dokumentera säkerhet och tolerabilitet samt indikera klinisk nytta och patientnytta i denna Fas II-studie", säger Sten R. Sörensen, VD på Cereno Scientific.

Tillgång till artikeln: Benza RL, Adamson PB, Bhatt DL, Frick F, Olsson G, Bergh N, Dahlöf B. CS1, a controlled-release formulation of valproic acid, for the treatment of patients with pulmonary arterial hypertension: Rationale and design of a Phase 2 clinical trial. Pulm Circ. 2024; 14:e12323. https://doi.org/10.1002/pul2.12323

Pulmonary Circulation, en officiell tidskrift för Pulmonary Vascular Research Institute (PVRI), är en "peer-reviewed" medicinsk forskningstidskrift som publicerar originalforskningsartiklar, översiktsartiklar, fallrapporter, riktlinjer och konsensusartiklar uteslutande inom områdena lungcirkulation och pulmonell kärlsjukdom. Tidskriften fokuserar på att öka överlevnaden för pulmonell hypertoni och andra pulmonella kärlsjukdomar världen över, och att utveckla nya terapeutiska metoder för sjukdomarna.

Den kliniska styrkommittén för Fas II-studien med CS1 inkluderar R. Benza, System Director av Pulmonary Hypertension vid Mount Sinai Icahn School of Medicine, New York City; och huvudansvarigprövare I Fas II-studien med CS1; D. Bhatt, Director av Mount Sinai Heart och Dr. Valentin Fuster Professor of Cardiovascular Medicine at the Icahn School of Medicine vid Mount Sinai Health System; G. Olsson, MD & PhD i medicinsk vetenskap, Karolinska Institutet; P. Adamson, Divisional Vice President och Chief Medical Officer av Heart Failure Division, Abbott, och samarbetspartner i Fas II-studien med CS1; B. Dahlöf, Chief Medical Officer, Cereno; och Fredrik Frick, Head of Clinical Operations, Cereno.

För mer information, vänligen kontakta:
Tove Bergenholt, Director IR & Communications
E-post: tove.bergenholt@cerenoscientific.com
Telefon: +46 732-366246

Sten R. Sörensen, VD

E-post: sten.sorensen@cerenoscientific.com

Telefon: +46 73-374 03 74

Om Fas II-studien med CS1

Fas II-studien med CS1 i den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH) rekryterar aktivt patienter vid 10 specialistkliniker i USA med en ny klinik i sent stadie av uppstartsprocessen. Under 2023 har bolaget rapporterat positiva fynd från den pågående studien som tyder på en potentiell positiv effekt av läkemedelskandidat CS1 hos patienter med den svåra sällsynta sjukdomen PAH. Först visade en patientfallstudie utförd på den första patienten som slutfört studien på en specifik klinik övertygande effektdata. Under 12 veckors behandling med CS1 visade patienten en 30% minskning av lungtryck och en 20% ökning av hjärtminutvolymen. Patientens övergripande funktionella status förbättrades från NYHA/WHO funktionell klass II till I vid behandlingsperiodens slut, vilket innebär att hon nästan hade normal funktionell fysisk kapacitet med CS1. Dessutom rapporterade Cereno i oktober 2023 att ett initiativ för datakvalitetskontroll (DQCR) genomfördes med positiva fynd. Datakvalitetskontrollen (DQCR) av mätningarna med CardioMEMS HF System (Abbott Inc.) ansågs tillfredsställande med efterlevnad av studieprotokoll och med snabba dataöverföringar från patienters hem till klinik. Effektfynden visade en kliniskt betydelsefull minskning av lungtrycket hos flera patienter som inkluderats i datakvalitetskontrollen, av liknande eller större omfattning än i patientfallet. De initiala fynden är dock inte en garanti för de slutliga studieresultaten.. Granskningen inkluderade data som erhållits av CardioMEMS HF Systemet från de första 16 patienterna som deltog i Fas II-studien och de rapporterade fynden kan läsas i sin helhet i ett tidigare pressmeddelande (https://cerenoscientific.se/pressmeddelanden-single/?releaseIdentifier=A5DB54D3B19C9B44). En begäran för utökad tillgång till CS1 (även ofta kallat "compassionate use") skickades in till FDA den 3 januari 2024 på uppmaning av prövare i studien. Studien är utformat att inkludera 30 PAH-patienter och top-line resultat förväntas kunna rapporteras under andra kvartalet 2024.

Om Cereno Scientific AB
Cereno Scientific utvecklar innovativa behandlingar för vanliga och sällsynta kardiovaskulära sjukdomar. Den längst avancerade läkemedelskandidaten, CS1, är en HDAC-hämmare (histondeacetylas) som verkar som en epigenetisk modulator med tryckreducerande, "reverse-remodeling", anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, och anti-trombotiska egenskaper. En klinisk Fas II-studie pågår för att utvärdera CS1s säkerhet, tolerabilitet och effekt hos patienter med den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). Ett samarbetsavtal med det globala läkemedelsbolaget Abbott tilllåter Cereno att använda deras banbrytande teknologi CardioMEMS HF System i studien. Två initiativ som genomfördes under den pågående Fas II-studien har visat positiva fynd som tyder på den potentiella kliniska nyttan av CS1 hos PAH-patienter. Dessa initiala resultat är dock inte en garanti för de slutliga studieresultaten som förväntas under andra kvartalet 2024. Efter förfrågan från prövare i Fas II-studien har en begäran om "compassionate use" för CS1 skickats in. Cereno har också två lovande prekliniska läkemedelskandidater under utveckling genom forskningssamarbeten med University of Michigan. Läkemedelskandidaten CS014 är en HDAC-hämmare under utveckling som en behandling av arteriell och venös trombosprevention. Den innovativa läkemedelskandidaten representerar ett banbrytande tillvägagångssätt för antitrombotisk behandling potentiellt utan tillhörande ökad risk för blödning hos människor. CS014 är en ny kemisk entitet med en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk modulator - som reglerar blodplättsaktivitet, fibrinolys och blodproppsstabilitet för att förebygga trombos utan ökad risk för blödning, vilket dokumenterats i prekliniska studier. Läkemedelskandidat CS585 är prostacyklinreceptor-agonist som i prekliniska studier har visat effekt på IP-receptorn och förebygger trombos utan ökad risk för blödning. Bolaget är beläget i Göteborg, Sverige och har ett amerikanskt dotterbolag Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA Cereno är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Mer information finns på www.cerenoscientific.se.