"Vi är mycket glada att kunna meddela att den första patienten har doserats inom ramen för EAP. För första gången har en patient, som tidigare slutfört Fas II-studien i PAH, fått fortsatt behandling med CS1. Detta innebär att patienten kommer behandlas med CS1 inom ramen för ett förlängt protokoll, ett beslut baserat på av läkare och patienter upplevd nytta av CS1-behandling. Vi är väldigt glada att kunna erbjuda denna förlängda CS1-behandling till dessa patienter i behov av bättre behandling. EAP kommer också att ge omfattande data på långvarig användning av CS1 i patienter med PAH, vilket kommer att öka vår kunskap och möjligheter till konstruktiva diskussioner med regulatoriska myndigheter rörande vår nästa fas i utvecklingen mot pivotal studie", sa Sten R. Sörensen, vd, Cereno Scientific.

"Detta är en viktig milstolpe för vårt EAP och vi ser fram emot att se fler patienter aktiveras inom ramen för programmet, för att erbjuda dem fördelarna av fortsatt CS1-behandling, samtidigt som vi samlar in ytterligare data på långtidsexponering av CS1", sa Dr. Rahul Agrawal, CMO och Head of R&D, Cereno Scientific.

Sedan den 30 januari 2024 genomförs EAP som en förlängning av den pågående Fas II-studien som utvärderar CS1 i PAH, inom ramen för ett formellt FDA-godkänt protokoll med titeln "Expanded Access, Open-Label, Safety Extension Study for Patients that Have Completed Parent Study CS1-003 and Who Are Judged by the Investigator to Benefit from Continued CS1 Treatment". EAP ger patienter som har slutfört Fas II-studien möjligheten att, efter att av prövare ha bedömts vara lämpliga samt kunna dra nytta av CS1-behandling, fortsätta behandlas med CS1 när inga jämförbara eller adekvata behandlingsalternativ finns att tillgå. Initiativet kommer inte bara stödja behandling av PAH-patienter, utan även möjliggöra för Cereno att samla in ytterligare dokumentation av CS1-användning inför diskussioner med myndigheter samt ge data för utformningen av vår Fas IIb/III-pivotalstudie med CS1.

Om CS1

Läkemedelskandidaten CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en behandling för den sällsynta sjukdomen PAH. CS1 har potential att bli ett effektivt, säkert och sjukdomsmodifierande läkemedel. CS1:s unika effektprofil passar väl in på den sällsynta sjukdomen PAH:s patofysiologiska mekanismer och har potentialen att kunna adressera dagens stora behov av bättre behandlingsalternativ. Målet med utveckling av CS1 är att förbättra livskvaliteten och förlänga livet för patienter med PAH. Cereno Scientific har under det senaste året rapporterat uppmuntrande fynd från den pågående Fas II-studien som tyder på en potentiell positiv effekt av läkemedelskandidaten CS1 hos patienter med den svåra sällsynta sjukdomen PAH.

Patientrekryteringen till Fas II-studien CS1-003 stängdes den 1 juli 2024 baserat på en rekommendation från studiens kliniska styrkommitté, som dragit slutsatsen att det finns tillräckligt med data för utvärdering av nästa steg i utvecklingen. Topline-resultat kommer att presenteras i tredje kvartalet 2024.

För mer information, vänligen kontakta:

Henrik Westdahl, Director IR & Communications

E-post:henrik.westdahl@cerenoscientific.com

Telefon: +46 70-817 59 96

Sten R. Sörensen, VD

E-post:sten.sorensen@cerenoscientific.com

Telefon: +46 73-374 03 74

Om Cereno Scientific AB
Cereno Scientific utvecklar innovativa behandlingar för sällsynta och vanliga kardiovaskulära sjukdomar. Den längst avancerade läkemedelskandidaten, CS1, är en HDAC-hämmare (histondeacetylas) som verkar som en epigenetisk modulator med tryckreducerande, "reverse-remodeling", anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, och anti-trombotiska egenskaper. En klinisk Fas II-studie pågår (patientrekryteringen stängdes den 1 juli 2024) för att utvärdera CS1:s säkerhet, tolerabilitet och effekt hos patienter med den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). Ett samarbetsavtal med det globala läkemedelsbolaget Abbott tillåter Cereno att använda deras banbrytande teknologi CardioMEMS HF System i studien. Två initiativ som genomfördes under den pågående Fas II-studien har visat positiva fynd som tyder på den potentiella kliniska nyttan av CS1 hos PAH-patienter. Dessa initiala resultat är dock inte en garanti för de slutliga studieresultaten som förväntas under tredje kvartalet 2024. Sedan januari 2024 är vi glada att FDA:s Expanded Access-program ger patienter med PAH, ett allvarligt och livshotande tillstånd, tillgång till CS1 då inga jämförbara alternativa behandlingar finns att tillgå. Cerenos pipeline består av ytterligare två program under utveckling genom forskningssamarbeten med University of Michigan. Läkemedelskandidaten CS014 är en HDAC-hämmare i Fas I-utveckling som en behandling av arteriell och venös trombosprevention. Den innovativa läkemedelskandidaten representerar ett banbrytande tillvägagångssätt för anti-trombotisk behandling. CS014 är en ny kemisk entitet med en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk modulator - som reglerar blodplättsaktivitet, fibrinolys och blodproppsstabilitet för att förebygga trombos utan ökad risk för blödning, vilket dokumenterats i prekliniska studier. Den 28:e juni 2024 inledde Cereno en Fas I, first-in-human-studie, av CS104. Den prekliniska läkemedelskandidaten CS585 är en oral, potent och selektiv prostacyklinreceptoragonist som har visat potential att markant kunna förbättra sjukdomsmekanismer relevanta för kardiovaskulära sjukdomar. Samtidigt som CS585 ännu inte tilldelats en specifik indikation för klinisk utveckling, indikerar prekliniska data att det potentiellt kan användas inom indikationer som pulmonell hypertension och trombosprevention utan ökad risk för blödning. CS585 licensierades från University of Michigan 2023. Bolaget har huvudkontor i GoCo Health Innovation City, i Göteborg, Sverige, och har ett amerikanskt dotterbolag; Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA. Cereno är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Certified Advisor är Carnegie Investment Bank AB, CA@carnegie.seMer information finns påwww.cerenoscientific.se.