- Vi behandlar inte bara typ 1-diabetes - vårt mål är att förebygga och bota sjukdomen, säger Ulf Hannelius, vd för Diamyd Medical. Dessutom, när LADA nu alltmer erkänns som typ 1-diabetes, fördubblas den kommersiella potentialen.

Positionering av Diamyd^®
Diamyd^® är en precisionsimmunterapi som riktar sig till individer med en specifik HLA-genotyp associerad med typ 1-diabetes. Över 1 000 patienter har behandlats med Diamyd^®, en långtidsverkande, prövad antigen-specifik GAD-baserad terapi vilket har resulterat i en robust säkerhetsdatabas. Behandlingen syftar till att bevara kroppens egen insulinproduktion genom att omprogrammera immunsystemet och därmed adressera sjukdomens grundorsak snarare än att enbart hantera blodsockret.

- Diamyd har en av de starkaste säkerhetsprofilerna bland alla behandlingar jag känner till som syftar till att förebygga typ 1-diabetes, säger professor Mark Atkinson, styrelseledamot och ordförande i Diamyd Medicals vetenskapliga råd. Kombinationen av säkerhet och terapeutisk långtidsverkan gör Diamyd till en mycket attraktiv behandling.

En precisionsplattform med bred räckvidd
Diamyd Medicals strategi bygger på att matcha behandling med patientens genetiska profil. I den pågående fas 3-studien DIAGNODE-3 inkluderas endast patienter med rätt HLA-genotyp. Samtidigt breddas Bolagets plattform inom precisionsmedicin.

- Med GAD når vi cirka 40 % av typ 1-diabetiker i västvärlden. Genom att addera insulin som ett andra antigen, kan vi potentiellt nå upp till 90 %, säger Ulf Hannelius. Den antigen-specifika metoden gör dessutom Diamyd till en ideal kandidat för framtida kombinationsbehandlingar - givet dess säkerhet, långtidsverkan och avsaknad av systemisk immundämpning.

- Vissa andra kandidater lämpar sig inte som en säker kombination på grund av toxicitet eller påverkan på immunsystemet, säger professor Atkinson. Med sin starka säkerhetsprofil och precisa verkningsmekanism tror jag Diamyd har verklig potential som del i kombinationsbehandlingar.

Indikationer: Från nydiagnostiserade patienter till prevention och vuxendebut
Även om fas 3-studien DIAGNODE-3 fokuserar på nydiagnostiserade patienter med typ 1-diabetes (Steg 3), omfattar Bolagets utvecklingsportfölj hela sjukdomsspektrumet - från individer i riskzon till typ 1-diabetes med vuxendebut och långsamt sjukdomsförlopp.

- American Diabetes Association inkluderar numera LADA under paraplyet för typ 1-diabetes, betonar Ulf Hannelius. Vi vet nu att det handlar om en grupp individer med typ 1-diabetesmed långsamt sjukdomsförlopp som råkar insjukna i vuxen ålder, tillägger Mark Atkinson. Många av dessa patienter är GAD antikropps-positiva, vilket gör Diamyd till en unik och optimal behandling.

Diamyd Medical är ett av mycket få - kanske det enda - bolaget som genomfört interventionsstudier i LADA-patienter, med säkerhetsdata upp till 70 års ålder.

- Om vi får regulatoriskt godkännande för typ 1-diabetes, kommer vi att utvärdera möjligheten att även inkludera vuxendebut som del av produktens indikation, säger Ulf Hannelius. Det skulle kunna mer än fördubbla vår adresserbara marknad.

Diamyd Medical har genomfört marknadsundersökningar i USA som visar en potentiell årlig maximal försäljning på upp till 2 miljarder USD för den Steg 3-population som utgör första målgruppen. Samma undersökningar visar att en indikation för vuxendebut skulle kunna mer än fördubbla den kommersiella potentialen.

Kommande milstolpar
Diamyd Medical förväntar sig flera viktiga milstolpar inom de kommande 12 månaderna, inklusive:

• Topline-resultat från den registreringsgrundande fas 3-studien DIAGNODE-3, som kan ligga till grund för ett accelererat godkännandeförfarande i USA
• GMP-certifiering av Bolagets biologiska produktionsanläggning i Umeå

- DIAGNODE-3 är den första fas 3-studien inom typ 1-diabetes som bygger på precisionsmedicin, säger Ulf Hannelius. Vi har screenat över 600 patienter för att identifiera rätt genetisk matchning.

- Den här studien är inte en chansning eller en "Hail Mary-passning", tillägger Mark Atkinson. Otaliga månader har lagts ned på att designa studien baserat på tidigare data, erfarenhet och genetiska insikter. Allt som är pragmatiskt möjligt har gjorts för att maximera chanserna till framgång.

En stark grund för genomslag och marknadsintroduktion
Utöver vetenskaplig och regulatorisk beredskap ser Bolaget en stark kommersiell potential.

- Vi har genomfört marknadsundersökningar i USA med vårdgivare och betalare, säger Ulf Hannelius. Responsen har varit mycket positiv - behovet är stort, och detta ses som en stark kandidat för införande.

Professor Mark Atkinson avslutar med ett bredare perspektiv:
- Det här är inte bara en investeringsmöjlighet. Det är en chans att förbättra liv, förebygga sjukdom och vara en del av något som har verklig samhällsnytta.

Se hela den 60 minuter långa intervjun här: https://www.youtube.com/live/84cNuJVunHg?si=MYCjdbaEzoNyeuGK   

Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar precisionsmedicinska behandlingar för att förebygga och behandla typ 1-diabetes. Diamyd^® är en antigenspecifik immunomodulerande behandling för bevarande av kroppens insulinproduktion, för individer som bär på HLA DR3-DQ2-genen. Diamyd^® har Orphan Drug Designation (särläkemedelsstatus) i USA samt Fast Track Designation av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för behandling av Steg 3 (klinisk diagnostiserad symptomatisk) typ 1-diabetes. Diamyd^® har också beviljats Fast Track Designation för behandling av Steg 1 och 2 (pre-symtomatisk) typ 1- diabetes. DIAGNODE-3, en bekräftande och registreringsgrundande fas 3-studie, rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad (Steg 3) typ 1-diabetes vid 60 kliniker i åtta europeiska länder och i USA. En tidig avläsning av fas 3-studien förväntas i mars 2026. En större metastudie samt Bolagets prospektiva europeiska fas 2b-studie, DIAGNODE-2, har visat statistiskt signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion. DIAGNODE-3 studien rekryterar endast denna patientgrupp som bär på den gemensamma gentyp som kallas för HLA DR3-DQ2 som utgör cirka 40 % av patienter med typ 1-diabetes i Europa och USA. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd^®. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.

Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser.