- Resultaten visar inga tydliga varaktiga behandlingseffekter med de utvärderade doserna hos patienter med långvarig typ 1-diabetes, säger Per-Ola Carlsson, professor vid Uppsala universitet och Akademiska sjukhuset och huvudprövare för studien. Vi fortsätter att analysera dessa samt ytterligare kommande data för att utvärdera de potentiella trender vi ser på de omedelbara effekterna för de högre doserna.

- Eftersom ReGenerate-1 endast inkluderar aktiva kontrollarmar kan inga säkra slutsatser om potentiella effektsignaler dras baserat på denna första uppsättning topline-resultat, säger Ulf Hannelius, vd för Diamyd Medical. Denna studies primära effektmått var säkerhet avseende ett antal doser hos individer med mycket låg eller ingen egen insulinproduktion. Resultaten är viktiga och vi kommer att fortsätta att analysera data. GABA, den aktiva komponenten i Remygen, har tidigare utvärderats i nydiagnostiserade patienter där mängden egen insulinproduktion är betydligt högre. Mängden egen insulinproduktion eller individens profil baserat på HLA-genetik, kan vara viktiga faktorer som återstår att utforska angående GABA:s verkningsmekanism. Som kommunicerats tidigare, är Diamyd Medicals primära fokus den precisionsmedicinska antigenspecifika immunoterapin Diamyd och den internationella fas 3-studien DIAGNODE-3.

Det primära effektmåttet i ReGenerate-1 var säkerhet och de viktigaste sekundära effektmåtten utvärderade behandlingseffekten på det motreglerande hormonsvaret på lågt blodsocker och på återställandet av betacellfunktionen mätt som stimulerad C-peptid. Studiedeltagarnas svar på hypoglykemi kartlades med hyperinsulinemisk hypoglykemisk klamp, vilket innebär att blodsockret sänks under kontrollerade former och kroppens hormonsvar mäts. Topline-resultaten inkluderar kompletta data från upp till 9 månaders uppföljning från 26 studiedeltagare som tilldelats en av tre studiegrupper: lågdos Remygen[®], högdos Remygen[®] eller högdos Remygen[®] kombinerat med lågdos Alprazolam .

Inga säkerhetsproblem rapporterades i studien. Ingen bestående effekt av Remygen[®] avseende ökande utsöndring av hormonerna glukagon, adrenalin, tillväxthormon och kortisol under hypoglykemi observerades, vilket tyder på att behandlingen inte har någon uppenbar varaktig sjukdomsmodifierande effekt. Dock observerades en potentiell trend av en omedelbar effekt på ett förbättrat motreglerande hormonsvar vid hyopglykemi i de två högdosgrupperna.

Remygen[®] visade ingen tydlig effekt på att öka egen insulinproduktionskapacitet mätt som stimulerad C-peptid. Individer som hade viss detekterbar insulinproducerande kapacitet vid studiestart behöll sin C-peptid-nivå under hela studien. För individer som inte hade någon detekterbar insulinproducerande kapacitet vid studestart sågs ingen mätbar ökning av C-peptid under studien.

Ytterligare resultat relaterade till blodsockerkontroll mätt som HbA1c, "Time in Range" mätt med kontinuerlig blodsockermätare och immunologiska markörer förväntas under de kommande veckorna.

Om Remygen[®]
Remygen[®] är Diamyd Medicals egen formulering av GABA, en central cellsignaleringssubstans som även är verksam i de Langerhanska öarna i bukspottkörteln. GABA har både i friska frivilliga och i patienter med nydiagnostiserad typ 1-diabetes visats påverka utsöndringen av insulin och glukagon. Prekliniska studier har visat indikationer på att GABA stimulerar tillväxt och funktion av de insulin- och glukagonproducerande cellerna i bukspottkörteln. Prekliniska studier har även visat att GABA-receptorstimulerande ämnen såsom Alprazolam kan öka GABAs positiva effekt på de insulinproducerande cellerna.

Om ReGenerate-1
ReGenerate-1 var en öppen prövarinitierad klinisk studie som omfattade totalt 35 individer i åldern 18-50 år som haft typ 1-diabetes i mer än fem år och har låg till icke kvarvarande insulinproduktion. Studien genomfördes på Akademiska sjukhuset i Uppsala med professor Per-Ola Carlsson som huvudprövare. Studien bestod av två delar; en inledande säkerhet- och doseskaleringsdel omfattande sex patienter, samt själva huvudstudien som omfattade 35 patienter vilka följdes i upp till nio månader beroende på vilken dosgrupp de tillhörde. Huvudsyftet var att utvärdera säkerheten av Remygen[®] samt kombinationen av Remygen[®] och det GABA-receptormodulerande ämnet Alprazolam. Studien undersökte också om Remygen[®] ensamt eller i kombination med Alprazolam kan påverka de skyddsmekanismer som motverkar kraftig sänkning av blodsockernivån samt återskapa den egna insulinproducerande förmågan, vilket i förlängningen skulle innebära att patienterna kan återfå eller öka sin egen insulinproduktion.

Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning mot typ 1-diabetes. Diamyd[®] är en antigenspecifik immunoterapi för bevarande av kroppens insulinproduktion. DIAGNODE-3, en bekräftande fas III-studie rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad typ 1-diabetes i åtta europeiska länder och förebereds att starta rekrytering av patienter i USA i sommar. En större metastudie samt bolagets europeiska fas IIb-studie DIAGNODE-2, där Diamyd[®] administrerats direkt i lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydiagnostiserad typ 1-diabetes har visat statistisk signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion vid 15 månader. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd[®]. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen[®] för att återskapa kroppens insulinproduktion samt som ett läkemedel för att förebygga kraftigt sänkt blodsocker. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.

Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser.