Den kliniska fas I/IIa-prövningen, som även kallas CARMA-studien, syftar till att utvärdera säkerheten och effekten av en dos av CD20-riktade CAR T-celler, beväpnade med immunaktiverande egenskaper via iTANK-plattformen, hos patienter med svårbehandlad och/eller metastaserad B-cellslymfom, genom att studera tolerans, toxicitet, biologiska effekter och antitumörsvar. Studien är tänkt att genomföras på Akademiska sjukhuset i Uppsala och på Karolinska Universitetssjukhuset i två steg: ett doseskaleringssteg (Fas I) med mellan 12-18 patienter för att minimera risken för allvarliga biverkningar och för att identifiera optimal dosering, följt av behandling av ytterligare sex patienter med den optimala dosen (Fas IIa). Totalt förväntas tolv patienter kunna utvärderas för säkerhet och effekt med max tolererbar dos. Steg ett väntas avslutas och rapporteras senast under första halvan av 2025 och steg två väntas avslutas och rapporteras 6-12 månader senare. CARMA-studien i sin helhet förväntas avslutas och rapporteras under 2027 efter att samtliga patienter har följts upp i minst två år. Läkemedelsverket beviljar ansökan om klinisk prövning villkorat att Elicera genomför viss ytterligare validering av GMP-processen vilket bedöms kunna slutföras och slutgiltigt godkännas under tredje kvartalet i år.

"Det här utgör en stor milstolpe för Elicera liksom för svensk CAR T-cellsforskning och utveckling. Detta är inte bara första gången Elicera går in i kliniska studier med en CAR T-cellsterapi utan också första gången som vår plattform för beväpning av CAR T-celler, iTANK, kommer att testas i klinik. Dessutom, såsom det enda svenska FoU-bolaget som utvecklar CAR T-cellsterapier i landet, har Elicera med detta villkorade godkännande tagit ett betydande steg mot att möta ett stort otillfredsställt medicinskt behov för patienter som för närvarande inte har några botande behandlingsalternativ", säger Jamal El-Mosleh, vd för Elicera Therapeutics.

Eliceras läkemedelskandidat, ELC-301, utgör en fjärde generationens CAR T-cellsterapi som riktar sig mot CD20-antigenet som, liksom CD19, uttrycks på alla B-cellslymfomceller. ELC-301 är beväpnad med Eliceras teknologiplattform, iTANK, för att framkalla en dubbel verkningsmekanism och bred attack på cancer genom att även aktivera patientens egna mördar-T-celler mot hela uppsättningen av relevanta antigenmål på tumörceller, inte endast mot CD19 eller CD20.

Utveckling och förberedelser för CARMA-studien har under det senaste året fått finansiella bidrag från European Innovation Council (EIC) Accelerator Program och Vinnova. I kombination med befintlig kassa bedöms EU-bidraget räcka för att helt finansiera CARMA-studien. Vinnova-anslaget används för att utveckla en automatiserad CAR T-cellstillverkningsprocess som ska implementeras enligt Good Manufacturing Practice (GMP).