Orphan Drug Designation (ODD) är avsedd att främja utvecklingen av läkemedel som adresserar sällsynta sjukdomar. I USA beviljar the Food and Drug Administration (FDA) denna status till läkemedel eller biologiska produkter som är avsedda att behandla sjukdomar som totalt drabbar färre än 200 000 personer i landet. Redan under utvecklingen av läkemedelskandidaten ger detta vissa fördelar, såsom skattelättnader för kliniska prövningar som genomförs i USA. I ett senare skede ger ODD möjlighet att undvika avgifter kopplade till en ansökan om regulatoriskt godkännande, samt upp till sju års marknadsexklusivitet.

Elicera Therapeutics utvecklar ELC-100 som en ny potentiell behandling mot neuroendokrina tumörer (NET). Läkemedelskandidaten baseras på ett onkolytiskt virus och utövar därmed sin terapeutiska effekt genom att selektivt infektera och döda cancerceller. Bolaget meddelade under hösten 2024 att den sista patienten rekryterats till den första delen av en pågående klinisk fas I/II-studie som syftar till att identifiera den maximalt tolererbara dosen (MTD) samt utvärdera behandlingens säkerhet i patienter. Bolaget väntas slutrapportera resultaten från studiens första del omkring mitten av 2025.

"Neuroendokrina tumörer utgör en mycket heterogen indikation och i vår pågående kliniska studie med svårt sjuka patienter som kan delas upp i flera subgrupper, även med avseende på behandlingshistorik. Denna mångfald innebär att nya terapeutiska lösningar behöver utvecklas med en bred förståelse för olika patientgruppers specifika behov. Vi är mycket glada över att ELC-100 tilldelats särläkemedelsstatus i USA. Beslutet från den amerikanska läkemedelsmyndigheten är en betydelsefull milstolpe i vårt arbete med att utveckla en ny form av behandling för patienter med neuroendokrina tumörer", säger Jamal El-Mosleh, vd för Elicera Therapeutics.