Stockholm — Medivir AB (Nasdaq Stockholm: MVIR), ett läkemedelsföretag inriktat på att utveckla innovativa behandlingar av cancersjukdomar med stora medicinska behov, meddelade idag en uppdatering från ett Typ C-möte med FDA, angående bolagets planer för en global fas 2b-studie och öppnandet av en IND-ansökan för fostroxacitabine bralpamid (fostrox) i USA.

Resultatet av Typ C-mötet var att Medivirs förberedelser för den randomiserade fas 2b-studien, där fostrox + Lenvima® jämförs med enbart Lenvima, fortsätter, med följande två viktiga justeringar av studiedesignen.

För det första: Eftersom Medivir planerar att använda den förbättrade kapselformuleringen av fostrox i den kommande fas 2b-studien, kommer en initial dosinkörning att läggas till som första del av studien. Detta innebär att ytterligare 20-25 patienter inkluderas i en studiearm med en lägre dos, i tillägg till den dos på 30 mg som används i den pågående fas 1b/2a-studien. Denna förändring kommer också att ytterligare stärka studiedesignen i förhållande till FDAs Project Optimus.

För det andra är Objective Response Rate (ORR) ett validerat surrogatmål för total överlevnad. I tidigare HCC-studier har ORR givit stöd till accelererade godkännanden. Därför kommer det primära effektmåttet i den planerade studien att ändras till ORR med viktiga sekundära effektmått, såsom varaktighet av respons, progressionsfri överlevnad och total överlevnad.

Studiens syfte, storlek och längd, förblir likt den tidigare planerade och kommunicerade fas 2b-designen.

Vägledningen från FDA har diskuterats med medlemmar av Medivirs Scientific Advisory Council och med regulatoriska experter. Nästa steg är att uppdatera studiedesignen och färdigställa studieprotokollet innan inlämnandet av en IND-ansökan i USA för att möjliggöra studiestart i början av 2025.

-          “Stärkta av resultatet från Typ C-mötet går vi vidare med den förbättrade designen av fas 2b-studien, inklusive de justeringar som diskuterats med FDA. Vår nuvarande fas 1b/2a-studie som genomförs i en liknande patientpopulation pågår fortfarande och patienterna kvarstår på behandling längre än förväntat. Vi är mycket glada att vi med den planerade fas 2b-studien kan fortsätta att utveckla ett lovande behandlingsalternativ till andra linjens HCC-patienter”, säger Pia Baumann, Medicinsk chef på Medivir.

-          “Vi fortsätter att accelerera utvecklingsplanen för fostrox. Interaktion med FDA, för att säkerställa bästa möjliga studiedesign för kommande fas, är avgörande för utvecklingsprogrammet och ett viktigt inslag i partnerdiskussioner. Tydlighet avseende studiedesign för fas 2b möjliggör också att vi kan fortsätta hålla hög fart i vårt förberedelsearbete avseende såväl studie-feasibility som CMC aktiviteter. ”, säger Jens Lindberg, VD på Medivir.

Medivir kommer att ge ytterligare information om den uppdaterade studiedesignen vid webbsändningen av kvartalsresultaten den 30 april.

För ytterligare information kontakta:

Magnus Christensen, finanschef, Medivir AB

Telefon: 08-5468 3100.

E-post: magnus.christensen@medivir.com

Om fostrox

Fostrox är en typ av smart kemoterapi som levererar den celldödande substansen selektivt till tumören samtidigt som den skadliga effekten på normala celler minimeras. Detta uppnås genom att koppla en aktiv kemoterapi (troxacitabin) till en prodrog-svans. Prodrogens design gör det möjligt att administrera fostrox oralt och färdas direkt till levern där den aktiva substansen frisätts lokalt i levern. Med denna unika mekanism har fostrox potential att bli det första leverriktade, oralt administrerade läkemedlet som kan hjälpa patienter med olika typer av levercancer. En fas 1b-monoterapistudie med fostrox har avslutats och en fas 1b/2a-kombinationsstudie i HCC pågår.

Om primär levercancer

Primär levercancer är den tredje vanligaste orsaken till cancerrelaterade dödsfall i världen och hepatocellulär cancer (HCC) är den vanligaste formen. Trots att existerande behandlingar för HCC kan förlänga patienternas liv är behandlingsfördelarna ofta begränsade och dödligheten ligger kvar på en hög nivå. Varje år diagnosticeras ca 660 000 patienter med primär levercancer globalt och den nuvarande graden av femårsöverlevnad är under 20%1). HCC är en heterogen sjukdom med olika etiologier och utan specifika mutationer som observerats i många andra cancerformer. Detta har bidragit till bristen på framgång för molekylärt riktade substanser i HCC. Bristen på övergripande nytta, tillsammans med den generellt dåliga prognosen för patienter med medellångt och långt framskriden HCC resulterar i ett stort otillfredsställt medicinskt behov.

Om Medivir

Medivir utvecklar innovativa läkemedel med fokus på cancersjukdomar där de medicinska behoven är stora. Företaget satsar på indikationsområden där tillgängliga behandlingsmetoder är begränsade eller saknas och det finns stora möjligheter att erbjuda betydande förbättringar till patienterna. Medivir fokuserar på utvecklingen av fostroxacitabine bralpamide (fostrox), en smart kemoterapi som har utformats för att ge en riktad anti-tumöreffekt i levern samtidigt som eventuella biverkningar minimeras. Samarbeten och partnerskap är en viktig del av Medivirs affärsmodell och läkemedelsutvecklingen bedrivs antingen i egen regi eller i partnerskap. Medivirs aktie (ticker: MVIR) är noterad på Nasdaq Stockholms lista för små bolag (Small Cap). www.medivir.se.

1)       Rumgay et al.,European Journal of Cancer 2022 vol.161, 108-118.