Den första delen av ProTrans-Young-studien är en säkerhetsdel (fas Ib) där samtliga 6 patienter i åldrarna 7-18 år behandlas med ProTrans. Studiens andra del är randomiserad och placebokontrollerad (fas II) och totalt ska 60 barn och ungdomar med typ-1 diabetes kommer att behandlas, varav 30 med ProTrans och 30 med placebo. De första 30 patienterna i åldrarna 12-21 har genomgått behandling och varit på uppföljningsbesök under minst 3 månader. Säkerhetskommittén har nu granskat säkerheten och rekommenderat att studien fortsätter med behandling av de resterande 30 patienterna i åldrarna 7-11.

Mer information om studien och deltagande finns på: https://www.nextcellpharma.com/studie

Behandling med ProTrans syftar till att stoppa den autoimmuna nedbrytningen av insulinproducerande celler. Barnen och ungdomarna i ProTrans-Young behandlas med ProTrans inom 6 månader från diagnostiserad typ 1-diabetes. Förhoppningen är att kunna bibehålla så stor del av insulinproduktionen så länge som möjligt även om de fortsatt kommer behöva extra insulin. Kroppsegen insulinproduktion buffrar blodsocker och minskar risken för kraftiga svängningar som kan leda till allvarliga komplikationer.

En delgruppsanlays av behandlingseffekten av ProTrans i 30 ungdomar i åldersgruppen 12-21 år, beräknas kunna presenteras i april 2025. Effektmåttet är skillnad i kroppsegen insulinproduktion mellan ProTrans och placebobehandlade patienter ett år efter behandling. Topline resultat från hela studien förväntas i slutet av 2026. Tidigare studier med ProTrans har varit begränsade till vuxna, därför ingår endast barn under 18 år i den första delen av studien. Den andra delen är uppdelad i två åldersgrupper som är vanligt förekommande i kliniska prövningar inom typ 1-diabetes, 7-11 respektive 12-21 år.

Huvudprövare är professor Per-Ola Carlsson, Uppsala universitet och Akademiska sjukhuset, med medprövarna professor Helena Elding Larsson, Skåne universitetssjukhus och professor Johnny Ludvigsson, Linköping universitetssjukhus. Säkerhetskommittén består av ordförande professor Ulf Smith, Sahlgrenska samt professor Mikael Rydén, Karolinska och professor Anders Fasth, Drottning Silivias Barnsjukhus.

Studiens fullständiga titel är: "A Double-blinded, Randomized, Parallel, Placebo-controlled trial of Wharton's Jelly-derived Allogeneic Mesenchymal Stromal Cells to treat Type I Diabetes in Children and Adolescents" (EudraCT 2020-004520-42).

Akademiska universitetssjukhuset är sponsor för studien som finansieras med forskningsanslag. NextCell bidrar med ProTrans och placebo i studien. Därutöver kommer bolaget att stötta prövningen med logistik, dokumentation och expertkompetens.