Den 7 april 2025 publicerade NextCell Pharma ett pressmeddelande där topline-data från den administrativa analysen av den äldre ålderskohorten i den pediatriska kliniska studien ProTrans-Young presenterades. Studien utvärderar säkerhet och effekt av bolagets cellterapi, ProTrans, i att bevara insulinproduktion hos unga individer som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes, jämfört med placebo. Den aktuella analysen omfattar de första 30 randomiserade patienterna, alla inkluderade inom sex månader efter diagnos - en gynnsam tidpunkt då mer insulinproduktion normalt finns kvar och kan bevaras.

I sin intervju med Flemingsberg Science diskuterade Dr Davies de uppnådda resultaten och hur bolaget tolkar fynden. "Vi är mycket uppmuntrade av de resultat vi ser. Det är viktigt att komma ihåg syftet med den här studien - att undersöka om det är säkert att behandla barn med ProTrans, och om vi kan ingripa tidigare i sjukdomsförloppet än vad vi hittills har gjort. Vi kan med säkerhet säga att behandlingen är säker för barn, och de tidiga resultaten tyder på att ja, vi kan rikta in oss på sjukdomen i ett tidigare skede än vi tidigare trodde." Lindsay hänvisade till topline-data som visar att inga allvarliga biverkningar rapporterats inom fas I-delen av studien, och att data från den äldre ålderskohorten i fas II redan visar starka trender för att en klinisk effekt är tydlig vad gäller bevarande av insulinproduktion hos individer behandlade med ProTrans.

Hon tillade: "Det är viktigt att inte direkt jämföra dessa data med vår tidigare studie på vuxna. Vi måste ta hänsyn till att detta är en levande cellterapi som är beroende av en immunmodulerande effekt, vilket påverkas av det behandlade individens immunsystem och biokemi. Intressant nog ser vi redan trender kopplade till kön, där kvinnor visar en 19 % förlust i insulinproduktion med ProTrans-behandling jämfört med 25 % i placebogruppen, och män uppvisar i genomsnitt en 22 % förlust med ProTrans jämfört med 28 % i placebogruppen. Tidigare intervention innebär att det tar längre tid att se den tydliga effekten av behandlingen jämfört med placebo - därför kommer denna studie att pågå i 5 år för att följa sjukdomsutvecklingen. Att redan nu se skillnader och trender är fantastiskt!"

Lindsays intervju med Natasha Bank, klusterchef på Flemingsberg Science, kan ses via följande länk: https://youtu.be/XxUGNZ8pCP4.