Sobis presentationer lyfter fram forskning inom flera sällsynta hematologiska sjukdomar såsom PNH, ITP, HLH och myelofibros.

Sobi® (STO: SOBI) meddelade idag att nya kliniska data och data från klinisk praxis kommer att presenteras vid European Hematology Associations kongress 2026 (EHA2026), som äger rum den 11-14 juni i Stockholm. Presentationerna omfattar data om paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH), immunologisk trombocytopeni (ITP), primär hemofagocyterande lymfohistiocytos (HLH) och myelofibros.

De data som presenteras omfattar evidens från klinisk praxis och post hoc-analyser för Aspaveli® (pegcetacoplan), Doptelet® (avatrombopag), Gamifant® (emapalumab) och Vonjo® (pacritinib).

"När kongressen hålls i Stockholm i år, gläder vi oss åt att presentera nya kliniska data och evidens från klinisk praxis inom flera sällsynta sjukdomar", säger Lydia Abad-Franch, MD, Head of R&D and Medical Affairs och Chief Medical Officer på Sobi. "Presentationerna speglar bredden i vår pågående forskning inom PNH, ITP, HLH och myelofibros och bidrar till ökad förståelse för behandlingsresultat inom områden med stora ouppfyllda medicinska behov."
 

Om Aspaveli®/Empaveli® (pegcetacoplan)

Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan) är en målinriktad behandling mot C3 och C3b som syftar till att reglera okontrollerad aktivering av komplementsystemet, en del av kroppens immunförsvar. Okontrollerad aktivering av C3 och C3b kan leda till uppkomst och utveckling av många allvarliga sjukdomar. Aspaveli/Empaveli är godkänt för behandling av paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH) hos vuxna patienter i USA, EU och andra länder globalt.

Det är det första läkemedlet för behandling av C3-glomerulopati (C3G) eller primär immunkomplex membranoproliferativ glomerulonefrit (IC-MPGN) hos patienter från 12 års ålder som har godkänts i USA, EU och andra länder globalt.

Om samarbetet mellan Sobi® och Apellis (numera en del av Biogen)

Sobi och Apellis har globala rättigheter för gemensam utveckling av systemisk pegcetacoplan. Sobi har exklusiva rättigheter till kommersialisering av systemisk pegcetacoplan utanför USA. Apellis har exklusiva kommersialiseringsrättigheter för systemisk pegcetacoplan i USA samt globala kommersialiseringsrättigheter för oftalmologisk pegcetacoplan, inklusive geografisk atrofi.

Om Doptelet® (avatrombopag)
Doptelet® är en oralt administrerad trombopoetinreceptor-agonist (TPO-RA) som ökar antalet blodplättar. Det är godkänt i USA, Europeiska unionen och Japan för trombocytopeni hos vuxna patienter med kronisk leversjukdom som ska genomgå ett medicinskt ingrepp, och för ITP hos vuxna enligt godkänd produktinformation i respektive land.  I USA är Doptelet® även godkänt för behandling av ihållande eller kronisk ITP hos barn från ett års ålder som inte svarat tillräckligt på tidigare behandling.

Om Gamifant (emapalumab)

Gamifant är den enda godkända monoklonala antikroppen riktad mot gammainterferon (IFNy). Gamifant verkar genom att binda till och neutralisera gammainterferon (IFNy). När gammainterferon (IFNy) utsöndras på ett okontrollerat sätt uppstår hyperinflammation i kroppen. Gamifant ska administreras genom intravenös infusion under en timme.

Gamifant är godkänt i USA för behandling av vuxna och pediatriska patienter med primär hemofagocyterande lymfohistiocytos (HLH) med refraktär, återkommande eller progressiv sjukdom eller vid intolerans mot konventionell HLH-behandling. Gamifant är också godkänt i USA för behandling av vuxna och barn med hemofagocyterande lymfohistiocytos (HLH)/makrofagaktiverande syndrom (MAS) vid konstaterad eller misstänkt Stills sjukdom som visat otillräckligt svar på eller intolerans mot glukokortikoider, eller har återkommande MAS.

Om Vonjo (pacritinib)
Vonjo är en i USA godkänd kinashämmare för behandling av vuxna med primär eller sekundär myelofibros med intermediär eller hög risk (post-polycytemia vera eller postessentiell trombocytemi) och ett trombocytantal under 50 × 109/L. Denna indikation är godkänd enligt ett villkorat godkännande baserat på minskning av mjältvolym. Fortsatt godkännande för denna indikation förutsätter en bekräftande studie som verifierar och tydliggör den kliniska nyttan.

Om Sobi®

Sobi är ett globalt biofarmabolag som förverkligar potentialen i banbrytande innovationer och ger personer som lever med sällsynta sjukdomar en bättre vardag. Sobi har cirka 2 000 medarbetare i Europa, Nordamerika, Mellanöstern, Asien och Australien. För 2025 uppgick intäkterna till 28 miljarder SEK. Sobis aktie (STO:SOBI) är noterad på Nasdaq Stockholm. Mer om Sobi på sobi.com och LinkedIn.

Kontakter

För kontaktuppgifter till Sobis Investor Relations-team, klicka här. För Sobis mediakontakter, klicka här.