EMPAVELI^MD (pegcétacoplan) est le premier traitement autorisé dans le traitement des patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus atteints de glomérulopathie à dépôts de C3 (GC3) ou de glomérulonéphrite membranoproliférative primaire médiée par des complexes immuns (GNMP-CI), afin de réduire la protéinurie au Canada.

Cette approbation s’appuie sur l’étude de phase III VALIANT, d’une durée de 52 semaines, qui a montré une réduction de la protéinurie, une stabilisation de la fonction rénale et une clairance des dépôts de C3.

WALTHAM, Mass., 09 avr. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) (STO:SOBI) a annoncé aujourd’hui l’autorisation accordée par Santé Canada pour EMPAVELI^MD (pegcétacoplan), un inhibiteur du complément, dans le traitement des patients adultes et des enfants âgés de 12 ans et plus atteints de glomérulopathie à dépôts de C3 (GC3) ou de glomérulonéphrite membranoproliférative à complexes immuns (GNMP-CI) primitive afin de réduire la protéinurie.

EMPAVELI^MD est un traitement ciblé contre le C3, conçu pour réguler l’activation excessive de la cascade du complément, qui fait partie du système immunitaire de l’organisme et peut entraîner l’apparition et la progression de nombreuses maladies graves.

« L’autorisation accordée par Santé Canada pour EMPAVELI^MD dans le traitement de la GC3 ou de la GNMP-CI primitive marque une étape importante pour les patients et les familles du Canada qui vivent avec ces néphropathies rares et graves », a déclaré Bob McLay, vice-président et directeur général de Sobi Canada. « Pour de nombreuses personnes au sein de la communauté des patients atteints de néphropathies, les options thérapeutiques étaient limitées et l’attente de nouvelles avancées thérapeutiques a été longue. Cette autorisation redonne de l’espoir aux patients et aux soignants en offrant une option thérapeutique qui stabilise la fonction rénale, agit sur le processus pathologique sous-jacent et s’appuie sur des données cliniques solides. Nous sommes fiers de proposer ce traitement essentiel aux patients canadiens et restons fidèles à notre engagement de soutenir la communauté à mesure que l’accès se généralise. »

La GC3 et la GNMP-CI primitive sont des néphropathies rares qui touchent environ 700 patients au Canada. Plus de la moitié des personnes vivant avec une GC3 ou une GNMP-CI primitive présentent une insuffisance rénale dans les cinq à dix ans suivant le diagnostic, ce qui nécessite une greffe de rein ou une dialyse, deux traitements lourds^1-3.

 Cette autorisation repose sur les résultats positifs de l’étude de phase III VALIANT, dans laquelle EMPAVELI^MD a démontré des bénéfices pour les trois critères d’évaluation principaux définis par le groupe de travail sur les critères d’évaluation des études sur la GC3 de la Kidney Health Initiative (KHI), notamment une réduction significative de la protéinurie (réduction relative de 68 % du RPCu), une stabilisation de la fonction rénale et une élimination substantielle des dépôts de C3. Ces résultats positifs ont récemment été publiés dans The New England Journal of Medicine⁶.

Sobi et son partenaire Apellis Pharmaceuticals, Inc. détiennent les droits mondiaux de développement conjoint pour le pegcétacoplan administré par voie générale.

À propos de la glomérulopathie à dépôts de C3 (GC3) et de la glomérulonéphrite membranoproliférative à complexes immuns (GNMP-CI) primitive
La GC3 et la GNMP-CI primitive sont des néphropathies rares et invalidantes pouvant entraîner une insuffisance rénale. Les dépôts excessifs de C3 constituent un marqueur clé de l’activité de la maladie, pouvant entraîner une inflammation des reins, des lésions et une insuffisance rénale. Environ 50 % des personnes vivant avec une GC3 ou une GNMP-CI primitive présentent une insuffisance rénale dans les cinq à dix ans suivant le diagnostic, ce qui nécessite une greffe de rein ou une dialyse, deux traitements lourds^1-3. De plus, environ 90 % des patients ayant reçu une greffe de rein connaîtront une récidive de la maladie⁴. On estime que ces maladies touchent 5 000 personnes aux États-Unis et jusqu’à 8 000 en Europe⁵. 

 À propos de l’étude VALIANT
VALIANT (NCT05067127) était une étude de phase III multicentrique à répartition aléatoire, contrôlée par placebo, à double insu, visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité du pegcétacoplan chez 124 patients âgés de 12 ans et plus atteints de GC3 ou de GNMP-CI primitive. Il s’agit de l’essai clinique le plus important jamais mené auprès de ces populations et de la seule étude à inclure des patients pédiatriques et adultes, présentant des reins natifs ou greffés. Les participants à cette étude ont été répartis de façon aléatoire pour recevoir le pegcétacoplan ou un placebo deux fois par semaine pendant 26 semaines. À l’issue de cette période à répartition aléatoire contrôlée de 26 semaines, les patients ont pu passer à une phase sans insu de 26 semaines au cours de laquelle tous ont reçu le pegcétacoplan. Le critère d’évaluation principal de l’étude était le rapport protéine/créatinine urinaire (RPCu), après transformation logarithmique, à la semaine 26 par rapport aux valeurs initiales.

À propos d’EMPAVELI^MD (pegcétacoplan)
EMPAVELI^MD (pegcétacoplan) est un traitement ciblé contre le C3 et le C3b, conçu pour réguler l’activation excessive de la cascade du complément, qui fait partie du système immunitaire de l’organisme et peut entraîner l’apparition et la progression de nombreuses maladies graves. Il s’agit du premier traitement de la glomérulopathie à dépôts de C3 (GC3) ou de la glomérulonéphrite membranoproliférative à complexes immuns (GNMP-CI) primitive autorisé aux États-Unis, dans l’Union européenne, au Canada et dans d’autres pays à travers le monde pour les patients âgés de 12 ans et plus.

EMPAVELI^MD est également autorisé pour le traitement des patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) au Canada, aux États-Unis, dans l’Union européenne et dans d’autres pays à travers le monde.

À propos de la collaboration entre Sobi^® et Apellis
Apellis et Sobi détiennent les droits mondiaux de développement conjoint pour le pegcétacoplan administré par voie générale. Sobi détient les droits exclusifs de commercialisation en dehors des États-Unis pour le pegcétacoplan administré par voie générale. Apellis détient les droits exclusifs de commercialisation aux États-Unis pour le pegcétacoplan administré par voie générale, ainsi que les droits commerciaux mondiaux pour le pegcétacoplan à usage ophtalmique, y compris pour le traitement de l’atrophie géographique.

Sobi^®
Sobi est une société biopharmaceutique internationale qui exploite le potentiel d’innovations révolutionnaires afin d’améliorer le quotidien des personnes atteintes de maladies rares. Sobi emploie environ 1 900 personnes à travers l’Europe, l’Amérique du Nord, le Moyen-Orient, l’Asie et l’Australie. En 2025, son chiffre d’affaires s’élevait à 28 milliards de couronnes suédoises. L’action Sobi (STO:SOBI) est cotée au Nasdaq de Stockholm. En savoir plus sur Sobi à l’adresse sobi.com et sur LinkedIn.

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 Références

1. Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol. 2019;15(3):129-143.
2. Servais A, et al. Kidney Int. 2012;82(4):454-464.
3. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014;25(5):1110-1117.
4. Tarragón, B, et al. Clin J Am Soc Nephrol 2024; 19(8)1005-1015.
5. Données internes issues de la documentation scientifique.
6. Fakhouri F, et al. N Engl J Med 2025;393:2210-2220
7. Nester C. et al., Clin J Am Soc Nephrol 2024 19(9):1201-1208.