Emcitate® projektet fortskrider med fokus på ansökningar om marknadsgodkännanden i EU och USA 2023

Finansiell översikt oktober-december
·       Försäljningsintäkten uppgick till 5,7 (3,2) MSEK
·       Kvartalets förlust uppgick till -77,8 (-32,1) MSEK
·       Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 127,7 (144,0) MSEK
·       Kassaflöde uppgick till -62,8 (‑29,6) MSEK
·       Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,4 (-0,2) SEK

Finansiell översikt januari-december
·       Försäljningsintäkten uppgick till 22,6 (38,2) MSEK
·       Periodens förlust uppgick till -193,8 (-104,5) MSEK
·       Likvida medel vid periodens utgång uppgick till 127,7 (144,0) MSEK
·       Kassaflöde uppgick till -19,5 (‑145,0) MSEK
·       Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -1,0 (-0,6) SEK

Händelser under oktober-december
·       Anordnade en kapitalmarknadsdag den 13 oktober i Stockholm, och presenterade en uppdatering och översyn av företagets strategi och projektportfölj (video från dagen finns här)
·       Fortsatte att förstärka den kommersiella och medical affairs organisationerna inför den förväntade lanseringen av Emcitate under 2024
·       Rekryterade Anny Bedard till President för Egetis i Nordamerika

Emcitate
·       Tillkännagav design för en randomiserad, placebokontrollerad studie på 16 patienter för marknadsföringsansökan för Emcitate i USA
·       Inlämnade ansökan till FDA för ett Expanded Access Program för Emcitate i USA

Händelser efter periodens utgång
·       Erhöll MSEK 210 (brutto) genom en övertecknad riktad nyemission
·       Rekryterade Katayoun Welin-Berger till Vice President Operations, med ansvar för att designa och hantera leveranskedjorna för utvecklingskandidater och kommersiella produkter. Katayoun ansluter till Egetis från Calliditas Therapeutics i mars 2023

VD har ordet
Jag är mycket nöjd med hur arbetet framskridit under det sista kvartalet 2022, vilket möjliggjorde den riktade nyemissionen i början av 2023. Emissionen övertecknades och inbringade 210 miljoner kronor till Egetis, före transaktionskostnader. Investerare innefattar ett antal nya internationella och svenska institutionella branschspecialister, inklusive AXA Investment Managers, Handelsbanken Fonder AB genom fonden Hälsovård Tema, och Medical Strategy GmbH, samt existerande aktieägare Fjärde AP-fonden (AP4), Linc AB och Unionen. Nettolikviden från den riktade emissionen kommer primärt att finansiera fortsatt stegvis uppbyggnad av bolagets kommersiella infrastruktur i Europa och USA och förberedande aktiviteter inför den planerade kommersialiseringen av Emcitate under 2024, samt allmänna bolagsändamål och finansiell flexibilitet.
 
Lyckad kapitalmarknadsdag
Den 13 oktober 2022 anordnade vi en kapitalmarknadsdag i Stockholm, där vi presenterade en översikt över företagets strategi och projektportfölj. Evenemanget var mycket framgångsrikt, med betydande positiva feedback från analytiker, investerare och andra intressenter. Totalt har runt 350 personer antingen sett den live eller har streamat den efteråt. En inspelning finns tillgänglig på bolagets hemsida och via denna länk.
 
Emcitate projektet fortskrider med fokus på ansökningar om marknadsgodkännanden i EU och USA under 2023
Egetis avser att ansöka om marknadsgodkännande för Emcitate till EMA under det andra kvartalet 2023, baserat på befintliga kliniska data, efter att erforderliga stabilitetsdata har erhållits för den kommersiella produkten av Emcitate.
Som vi tidigare kommunicerat kommer Egetis genomföra en bekräftande randomiserad, placebokontrollerad studie på 16 patienter för att verifiera resultaten från tidigare kliniska prövningar och publikationer avseende sköldkörtelhormon T3-nivåer inför ansökan om marknadsgodkännande i USA. Efter ett betydande uppstartsarbete av vår kliniska organisation och de deltagande prövarna, förväntas den första patienten i studien inkluderas under de kommande veckorna. Förseningen i studiestarten från slutet av 2022, beror på en administrativ eftersläpning orsakad av Covid-pandemin vid det deltagande amerikanska sjukhuset. Prövningsprotokollet,  som förankrats med FDA, går under namnet ReTRIACt och finns tillgängligt på clinicaltrials.gov under koden NCT05579327. Egetis avser att ansöka om marknadsgodkännande för Emcitate i USA under andra halvan av 2023, under ’Fast Track Designation’ som beviljats av FDA.
 
Triac Trial II studien med Emcitate
Triac Trial II är en pågående internationell, öppen, multicenterstudie på unga patienter (<30 månader gamla) med MCT8-brist. Rekryteringsmålet uppnåddes under andra kvartalet 2022 där 22 patienter har inkluderats. Studien utförs i Europa och USA och undersöker neurokognitiva effekter av tidig intervention med Emcitate, samt effekten på kliniska och biokemiska aspekter av tyreotoxikos. Patienterna behandlas initialt i 96 veckor med Emcitate, och följs därefter i ytterligare två år. Resultat från studien förväntas i mitten av 2024, och kommer att skickas in till regulatoriska myndigheter som ett s.k. supplement efter att marknadsgodkännanden erhållits för Emcitate. Utformningen av Triac Trial II studien finns tillgänglig på clinicaltrials.gov med koden NCT02396459.
 
Egetis har ansökt om ’Expanded Access Program’ för Emcitate i USA
Det finns ett fortsatt stort och ökande intresse från läkare över hela världen för att behandla patienter som lider av MCT8-brist med Emcitate, som redan skrivs ut på individuell licens till patienter i över 25 länder. Totalt får nu över 170 patienter behandling med Emcitate. Detta understryker det stora medicinska behovet av behandling för dessa patienter.
På begäran av FDA lämnade Egetis in ett ’Expanded Access Program’ i USA i det fjärde kvartalet 2022. Vårt program för Emcitate underlättar arbetsbördan både för läkare och FDA i att tillgängliggöra Emcitate för patienter med MCT8-brist, tills dess produkten erhållit marknadsgodkännande.
 
Egetis fortsätter den stegvisa uppbyggnaden av organisationen i USA och Europa för kommersialisering av Emcitate 2024
I december meddelade vi att Anny Bedard har rekryterats som President för Egetis i Nordamerika och är medlem i företagets ledningsgrupp. Anny har över 25 års internationell erfarenhet från både etablerade och entreprenöriella läkemedelsföretag och 15 års erfarenhet i arbetet med sällsynta sjukdomar. Anny ansvarar för att etablera och upprätthålla en framgångsrik organisation för Egetis och lanseringen av dess produkter i USA och Kanada.
I november tillkännagav vi rekryteringen av tre General Managers (GMs) i Europa. Nigel Nicholls kommer att ansluta som GM för Storbritannien och den nordeuropeiska regionen (Irland, Norden och Baltikum). Han påbörjar sin roll i april 2023 och kommer att vara baserad i Storbritannien. Raymond Francot anslöt i januari 2023 som GM för Tyskland, Österrike, Schweiz och den central- och östeuropeiska regionen, baserad i Zürich, Schweiz. Sylvain Forget anslöt som GM för Frankrike och den sydeuropeiska regionen (Portugal, Spanien, Italien och Grekland)i januari 2023 och är baserad i Paris, Frankrike.
Dessa nyckelrekryteringar tillför Egetis betydande kompetens med erfarenhet från framgångsrika kommersialiseringar inom särläkemdelsområdet, inklusive produkter såsom Spinraza®, Brineura® och Tecfidera®, samt erfarenhet från flera framgångsrika företag, såsom BioMarin, Global Blood Therapeutics, SOBI och Vertex.
 
Egetis fortsätter att öka medvetenheten om MCT8 brist bland specialistläkare och andra centrala personer inom vårdsektorn
Under andra halvan av 2022 deltog Egetis med utställningsmontrar vid sju internationella vetenskapliga och medicinska konferenser. Det finns ett stort intresse bland pediatriska neurologer och pediatriska endokrinologer att lära sig mer om MCT8-brist, men den allmänna medvetenheten om sjukdomen är fortfarande begränsad. För att öka medvetenheten om sjukdomen har en ny patientvideo skapats, som kan nås här (www.mct8deficiency.com).
 
Egetis utvecklar material för att visa det kliniska och hälsoekonomiska värdet av Emcitate
Under perioden har vi fortsatt att utvärdera hur MCT8-brist påverkar patienter och deras vårdgivare. För detta ändamål har vi slutfört en sk Vignette-studie, som involverar behandlande läkare för att härleda nyttovärden för ett definierat antal hälsotillstånd hos patienter med MCT8-brist, lämpliga för kostnadseffektivitetsanalys. Dessutom har vi genomfört en s.k. ’Caregiver’-studie för att generera data om sjukdomsbördan (kostnader och livskvalitet) från vårdgivare för att stödja vårt värdeförslag och säkerställa bred tillgång.
 
Den registreringsgrundande studien Albatross för Aladote i USA, Europa och Storbritannien
Det finns ett betydande medicinskt behov för de ungefär 25% av patienterna som når sjukhus mer än åtta timmar efter paracetamol förgiftning. Dessa har en ökad risk för akut leversvikt och behöver ytterligare behandlingsmöjligheter utöver dagens tillgängliga N-acetylcystein (NAC).
Den registreringsgrundande fas IIb/III-studien som kallas Albatross har utformats i samråd med FDA, EMA och MHRA, och starten av studien är planerad under 2023.
 
Kassaposition
Vi redovisade en kassaposition på cirka 128 MSEK per den 31 december 2022. Efter periodens utgång tillfördes bolaget en nettolikvid på 196 MSEK, efter emissionskostnader, genom den riktade emission.
 
Framåtblick
Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas för kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov. Med den nyligen förstärkta balansräkningen kan vi nu fortsätta att fokusera på att utveckla våra läkemedelskandidater Emcitate och Aladote för alla patienter som har ett stort behov av dessa terapier. Jag ser fram emot att informera er om den framtida utvecklingen av Egetis under detta kommande transformativa år för bolaget.
 
Nicklas Westerholm, vd