• Enligt överenskommelse med FDA kommer en löpande (’rolling’) NDA-ansökan att påbörjas i december 2025, med målet att en fullständig NDA ska lämnas in i början av 2026 så att FDA:s granskningsprocess kan slutföras under Q3 2026, om Priority Review beviljas
• NDA-ansökan för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8-brist kommer att baseras på redan tillgängliga kliniska data
• ReTRIACt-studien kommer att avslutas och de data som samlats in hittills kommer att inkluderas i NDAn

Egetis kommer att hålla en webcast idag kl. 10.00 CEST. Ytterligare information hittas i slutet av detta pressmeddelande.

Stockholm, Sverige, 23 oktober 2025. Egetis Therapeutics AB (publ) (“Egetis” eller “Bolaget”) (NASDAQ Stockholm: EGTX) tillkännagav idag att Bolaget i oktober 2025 har haft ett framgångsrikt pre-New Drug Application (NDA)-möte med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8-brist. Syftet med mötet var att få FDA:s råd och en överenskommelse om det övergripande innehållet i en kommande NDA-ansökan, med särskilt fokus på den kliniska datan.

Bolaget har kommit överens med FDA om att lämna in en löpande NDA för Emcitate® (tiratricol), med start i december 2025, med målet att NDA-ansökan ska vara slutförd i början av 2026 så att FDA:s granskningsprocess ska slutföras under det tredje kvartalet 2026, om Priority Review beviljas. Eftersom Emcitate® (tiratricol) har Breakthrough Therapy Designation kommer Egetis att begära en Priority Review. Godkännande av NDA för inlämning är föremål för FDA:s granskning av hela ansökan.

Pre-NDA-mötet hölls mot bakgrund av Breakthrough Therapy Designation som beviljades i juli 2025, baserat på FDA:s granskning av Egetis analys av överlevnadsdata från den internationella kohortstudien som genomförts av Erasmus University Medical Center (EMC Survival Study).

Baserat på feedback från FDA kommer NDA-ansökan för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8-brist att baseras på redan tillgängliga kliniska data från Triac Trial I, Triac Trial II, ReTRIACt, EMC Cohort Study, EMC Survival Study och det amerikanska Expanded Access-programmet. Enligt FDAs rekommendation kommer den statistiska analysplanen (SAP) för ReTRIACt-studien att revideras och studien kommer att avslutas. Topplineresultat kommer att kommuniceras under det fjärde kvartalet 2025. De data som samlats in hittills kommer att inkluderas i NDA.

Nicklas Westerholm, vd för Egetis, kommenterade:

"Vi är mycket uppmuntrade efter vår senaste dialog med FDA om Emcitate® (tiratricol) och uppskattar myndighetens samarbetsanda i vårt arbete för att leverera den första behandlingen till patienter med MCT8-brist så effektivt som möjligt i USA. Med tanke på FDA:s feedback planerar vi att påbörja en löpande NDA för Emcitate® (tiratricol) i december 2025 med målet att NDA-ansökan ska vara komplett i början av 2026 och att FDA:s granskningsprocess slutförs under Q3 2026, om Priority Review beviljas.

"Jag vill också tacka alla patienter, familjer och prövare som deltagit i utvecklingen av Emcitate® (tiratricol), samt professor Edward Visser och hans team vid Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna, för vårt långvariga och fruktbara samarbete."

Information om webcast:
Om du önskar delta via webcasten gå in på nedan länk. Via webcasten finns möjlighet att ställa skriftliga frågor.
https://egetis.events.inderes.com/webcast-23-october-2025/register
 
Om du önskar ställa muntliga frågor via telefonkonferens registrerar du dig via länken nedan. Efter registreringen får du telefonnummer och ett konferens-ID för att logga in till konferensen. Via telefonkonferensen finns möjlighet att ställa muntliga frågor.
https://events.inderes.com/egetis/webcast-23-october-2025/dial-in