Stockholm, 13 juli 2022. Egetis Therapeutics AB (publ) (Nasdaq Stockholm: EGTX) meddelade idag att kommittén för särläkemedelsstatus (COMP) vid europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har gett ett positivt utlåtande om särläkemedelsstatus för Aladote (calmangafodipir) för förebyggande av akut leversvikt, ett livshotande tillstånd.

Aladote är en s.k. ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för behandling av paracetamolförgiftning tillsammans med N-acetylcystein (NAC) för att förebygga akut leversvikt. En ”proof of principle”-studie har framgångsrikt avslutats och utformningen av en registreringsgrundande fas IIb/III-studie med syfte att ansöka om marknadsgodkännande i USA och Europa har slutförts efter diskussioner med den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA), EMA och Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA, Storbritannien) och studiestart förväntas ske senare under 2022.

Det positiva utlåtandet från EMA om ansökan för särläkemedelsstatus för Aladote följer den redan beviljade särläkemedelsstatus för Aladote för behandling av paracetamol överdos som erhölls av FDA under 2019.
 
Nicklas Westerholm, VD på Egetis Therapeutics, sade: “Vi är mycket glada att erhålla ett positivt utlåtande från EMA gällande särläkemedelsstatus för Aladote för förebyggande av akut leversvikt. Det finns ett betydande medicinskt behov för de ungefär 25% av patienterna som når sjukhus mer än åtta timmar efter paracetamol förgiftning. Dessa har en ökad risk för akut leversvikt och behöver ytterligare behandlingsmöjligheter utöver NAC. Vi ser fram emot att påbörja vår registreringsgrundande fas IIb/III studie med Aladote senare under 2022.”
 
N-acetylcystein (NAC) är den nuvarande behandlingen som används vid paracetamolförgiftning. Den har bäst effekt om den ges inom åtta timmar från förgiftningstillfället. För patienter som anländer efter åtta timmar till sjukhus, och för de som har tagit en stor överdos, finns det ett betydande behov av effektivare behandlingsalternativ. De kliniska resultaten från en slutförd “proof of principle” studie visar att Aladote i kombination med NAC har potentialen att förebygga akut leversvikt i den specificerade patientpopulationen.
 
I EU ges särläkemedelsstatus till produkter som behandlar, förebygger eller diagnostiserar en sjukdom som är livshotande eller kroniskt försvagande och som drabbar mindre än 5 av 10 000 människor i hela EU. Produkter i utveckling som erhåller särläkemedelsstatus i EU drar nytta av protokollhjälp, en typ av vetenskaplig rådgivning specifik för särläkemedel, befrielse eller nedsättning av vissa avgifter samt tioårig marknadsexklusivitet när läkemedlet väl är på marknaden. Den Europeiska Kommissionen ansvarar för att bevilja särläkemedelsstatus, på basen av ett positivt utlåtande från EMA. För mer information om särläkemedel i EU, se www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview