• Ansökan om marknadsgodkännande (NDA) för Emcitate® har framgångsrikt validerats av FDA

• Prioriterad granskning har beviljats och PDUFA‑datum för beslut har fastställts till den 28 september 2026

• Emcitate® (tiratricol) är berättigad till en Priority Review Voucher (PRV) vid ett godkännande

• Vid ett godkännande skulle Emcitate® (tiratricol) bli den första godkända behandlingen i USA för MCT8‑brist

Stockholm den 27 mars 2026. Egetis Therapeutics AB (publ) (”Egetis” eller ”Bolaget”) (Nasdaq Stockholm: EGTX) meddelade i dag att den amerikanska läkemedelsmyndigheten, U.S. Food and Drug Administration (FDA), har accepterat Bolagets ansökan om marknadsgodkännande (New Drug Application, NDA) för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8‑brist. Egetis slutförde NDA:n i januari 2026. Ansökan har beviljats prioriterad granskning (Priority Review) och tilldelats ett Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) datum för beslut till den 28 september 2026.

Nicklas Westerholm, VD för Egetis, kommenterar: ”MCT8‑brist är en sällsynt, förödande och livsförkortande sjukdom utan någon godkänd behandling i USA. Att vår NDA‑ansökan har accepterats med prioriterad granskning utgör ett viktigt steg på vägen mot att göra Emcitate® (tiratricol) tillgängligt för patienter med MCT8‑brist i USA. Den prioriterade granskningen understryker också den robusta datan vi har inom denna sällsynta genetiska sjukdom, där NDA:n baseras på resultat från Triac Trial I, Triac Trial II, ReTRIACt, EMC Cohort Study, EMC Survival Study samt det amerikanska Expanded Access‑programmet. Vi ser fram emot att samarbeta med FDA under den prioriterade granskningsprocessen och kommer parallellt att fortsätta bygga upp våra medicinska och marknadstillträdesrelaterade kapabiliteter inför en potentiell lansering i USA under fjärde kvartalet i år.”

Prioriterad granskning innebär att FDA riktar ökat fokus och resurser till utvärderingen av läkemedelsansökningar som, vid ett godkännande, skulle innebära en betydande förbättring av säkerhet eller effekt vid behandling, diagnostik eller prevention av allvarliga sjukdomar jämfört med standardansökningar. Vid prioriterad granskning är FDA:s målsättning att fatta beslut inom sex månader, jämfört med tio månader vid standardgranskning.

Emcitate® (tiratricol) har tidigare tilldelats särläkemedelsstatus för sällsynta pediatriska sjukdomar (Rare Pediatric Disease Designation) av FDA och är berättigad till en Priority Review Voucher (PRV) vid ett godkännande. En PRV begärdes därför i samband med inlämningen av NDA:n. Möjligheten att överlåta PRV:er har skapat en aktiv sekundärmarknad, där sådana värdebevis sålts för cirka 150–205 miljoner USD per PRV under 2025/26.