Om Egetis Therapeutics AB

Egetis Therapeutics är ett innovativt, unikt och integrerat läkemedelsutvecklingsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov. Emcitate är en läkemedelskandidat som utvecklas som den potentiellt första behandlingen för patienter med MCT8-brist, en sällsynt sjukdom med ett stort medicinskt behov och ingen tillgänglig behandling. Triac Trial I (klinisk fas IIb-studie) samt en prövarinitierad kohortstudie har genomförts med signifikanta och kliniskt relevanta behandlingsresultat på T3-nivåer och sekundära kliniska effektmått. Triac Trial II är en pågående studie i mycket unga patienter (<30 månader gamla) med MCT8-brist för att ytterligare befästa neurokognitiva effekter av tidig intervention med Emcitate, vilka sågs redan i Triac Trial I. Resultat förväntas under första kvartalet 2024. Egetis planerar att lämna in ansökan om marknadsgodkännande för Emcitate® till den europeiska läkemedelsmyndigheten baserat på befintliga kliniska data. Innan en ansökan om ett marknadsgodkännande i USA, planerat till mitten av 2023, kommer bolaget att genomföra en randomiserad, placebo-kontrollerad studie i 16 patienter för att verifiera de tidigare publicerade resultaten på T3-nivåer. Emcitate har särläkemedelsstatus i USA och Europa. Emcitate har beviljats Rare Pediatric Disease-status och Fast Track Designation i USA. Aladote är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att reducera akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning. En proof of principle-studie har framgångsrikt avslutats och utformningen av en registreringsgrundande fas II/III-studie med syfte att ansöka om marknadsgodkännande i USA och EU har finaliserats efter diskussioner med läkemedelsmyndigheterna FDA, EMA och MHRA. Aladote har beviljats särläkemedelsstatus i USA och förväntas vara berättigad till en särläkemedelsstatus i EU, för vilken en ansökan skickats in under Q1 2021. Egetis har en pågående dialog med EMA om lämplig indikation för ODD i EU. 
Egetis Therapeutics (STO: EGTX) är noterad på Nasdaq Stockholms huvudlista. För mer information, se www.egetis.com.

Om MCT8-brist

MCT8-brist är en ovanlig sjukdom som drabbar 1 av 70 000 män med betydande medicinskt behov där det idag inte finns någon behandling. Sköldkörtelhormoner är essentiella för utveckling och kontroll av metabolismen i de flesta typer av vävnader, vilket kräver transport över cellmembran. En av nyckeltransportörerna av sköldkörtelhormon i kroppen över cellmembran är MCT8 (monokarboxylattransportör 8). Mutationer i genen för MCT8, som sitter på X-kromosomen, leder till MCT8-brist, även kallat Allan Herndon Dudley Syndrome (AHDS), vilket enbart drabbar män. MCT8-brist leder till problem med transport av sköldkörtelhormon till olika typer av celler inklusive hjärnan och dess nervceller samt sköldkörtelhormonrubbningar. Avsaknad av sköldkörtelhormon i det centrala nervsystemet leder till kraftigt påverkad neurokognitiv utveckling och funktionsnedsättning. De ökade nivåerna av cirkulerande sköldkörtelhormon är skadligt för andra organ som hjärta, muskler, lever och njurar vilket leder till kraftigt nedsatt kroppsvikt, kardiovaskulär påverkan, sömnbrist och muskelbrist. De flesta patienter med MCT8-brist uppnår inte basala motoriska färdigheter såsom att hålla upp sitt eget huvud eller sitta. I dagsläget finns inget godkänt läkemedel för MCT8-brist och medianöverlevnaden är endast 35 år.