Egetis accelererar lanseringsförberedande aktiviteter för Emcitate® (tiratricol) i EU

• Flera lanseringsförberedande aktiviteter har inletts för att öka medvetenheten om MCT8-brist och dess påverkan på patienter, vårdnadshavare och sjukvården
• I ReTRIACt-studien, som är registreringsgrundande för ansökan om marknadsgodkännande i USA, har 13 patienter hitintills inkluderats
• För Triac Trial II studien, som undersöker effekterna på neurokognitiv utveckling av tidig behandling med tiratricol, förväntas de första resultaten under mitten av 2024, när patienterna har avslutat de inledande 96 veckornas behandling
• Gällande ansökan om marknadsföringstillstånd i EU förbereder Bolaget för närvarande svar på de så kallade ”120-dagars frågorna” man emottog från EMA i februari 2024. Bolaget planerar att lämna in sina svar i augusti 2024 enligt överenskommen tidsplan med EMA

Finansiell översikt januari-mars

• Försäljningsintäkter uppgick till 12,1 (6,8) MSEK

• Kvartalets förlust uppgick till -75,0 (-74,9) MSEK

• Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 251,7 (243,5) MSEK

• Kassaflöde uppgick till -56,0 (115,8) MSEK

• Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,3 (-0,3) SEK

Väsentliga händelser under kvartalet

• Flera lanseringsförberedande aktiviteter har inletts för att öka medvetenheten om MCT8-brist och dess påverkan på patienter, vårdnadshavare och sjukvården

Emcitate® (tiratricol)

• Bolaget förbereder för närvarande svar på de ”120-dagars frågor” man erhållit från EMA, i februari 2024, och planerar att lämna in svar i augusti 2024, enligt överenskommen tidsplan med EMA
• I ReTRIACt-studien, som är registreringsgrundande för ansökan om marknadsgodkännande i USA, har 13 patienter hitintills inkluderats, varav 6 patienter har avslutat den randomiserade fasen. Rekryteringen kommer att fortsätta tills minst 16 patienter har avslutat den randomiserade fasen
• Samarbetet med Fujimoto har fått en bra start och utvecklingsplanen för tiratricol i Japan håller på att utarbetas inför interaktioner med den japanska läkemedelsmyndigheten PMDA

VD har ordet
När vi närmar oss en förväntad lansering i EU av Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8-brist, har vi fortsatt att investera i lanseringsförberedande aktiviteter som syftar till att öka medvetenheten om sjukdomen och dess påverkan på patienter, vårdnadshavare och sjukvården. Vi investerar stegvis, i linje med de kliniska och regulatoriska framsteg vi gör.
 
Egetis arbetar för en ökad medvetenhet om MCT8-brist och dess påverkan på patienter, vårdnadshavare och sjukvården
MCT8-brist är en mycket sällsynt genetisk sjukdom som beskrevs först 2004 och där det idag inte finns någon godkänd behandling. Den drabbar ungefär 1/70 000 födda pojkar. Följaktligen är den allmänna medvetenheten om sjukdomen och hur den diagnosticeras mycket låg, även bland specialistläkare, vilket leder till att en stor del av patienterna ofta förblir feldiagnostiserade. Vi fokuserar därför våra medicinska utbildningsaktiviteter på att förbättra medvetenheten om sjukdomen genom deltagande och dialoger vid vetenskapliga konferenser, partnerskap med företag som tillhandahåller genetiska tester för att underlätta identifiering av patienter, interaktioner med ‘Key Opinion Leaders’, rådgivande kommittéer och patientföreningar. Sjukdomen har omfattande konsekvenser både för patienterna och deras omgivning och vi har nyligen slutfört en studie som utvärderade effekterna av MCT8-brist på vårdnadshavare till patienter med sjukdomen.
Under 2024 har Egetis hittills deltagit i fem vetenskapliga konferenser med relevans för MCT8-brist. Vid American College of Medical Genetics Meeting i mars presenterade Egetis och samarbetspartners en poster med titeln Phenotypic spectrum of individuals with SLC16A2 variants: MCT8 deficiency (Allan-Herndon-Dudley syndrome), som rankades bland de 20 bästa postrarna på konferensen.
Mer information om MCT8-brist finns tillgänglig på www.mct8deficiency.com.
 
Två nya sjukhus har inkluderats i den för USA registreringsgrundande ReTRIACt studien
Efter överenskommelse med FDA genomför Egetis en registreringsgrundande, randomiserad, placebokontrollerad studie (ReTRIACt) i 16 utvärderbara patienter för att bekräfta resultaten från tidigare kliniska prövningar och publikationer avseende normalisering av sköldkörtelhormon T3-nivåer för att stödja ansökan om marknadsgodkännande i USA.
De första patienterna för ReTRIACt-studien inkluderades i juli 2023 vid Erasmus Medical Center i Rotterdam, Nederländerna och Children’s Hospital of Philadelphia, i USA. Under slutet av 2023 och början av 2024 har ytterligare två sjukhus adderats till studien: Addenbrooke’s Hospital i Cambridge, Storbritannien och Saint Louis University Hospital i St. Louis, Missouri, USA.  Hitintills har 13 patienter inkluderats, varav 6 patienter har avslutat den randomiserade fasen. Rekryteringen kommer att fortsätta tills minst 16 patienter har avslutat den randomiserade fasen. Som tidigare kommunicerats kommer vi att uppdatera marknaden så snart rekryteringen stängs och vid det tillfället kommer vi även att informera när topline resultat förväntas och när vi planerar att lämna in NDA ansökan.
Mer information kring ReTRIACt studien finns tillgänglig på clinicaltrials.gov med koden NCT05579327.
 
Triac Trial II studien med Emcitate
Triac Trial II är en pågående internationell, öppen, multicenterstudie på mycket unga patienter (<30 månader gamla) med MCT8-brist. Rekryteringsmålet om 22 patienter uppnåddes under andra kvartalet 2022. Studien utförs i Europa och USA och undersöker neurokognitiva effekter av tidig intervention med Emcitate, samt effekten på kliniska och biokemiska aspekter av tyreotoxikos. Patienterna behandlas initialt i 96 veckor med Emcitate, och följs därefter under ytterligare två år. Resultat från studien förväntas i mitten av 2024. Utformningen av Triac Trial II studien finns tillgänglig på clinicaltrials.gov med koden NCT02396459.
 
Egetis ansökan om marknadsgodkännande i EU för Emcitate för behandling av MCT8-brist
Den 26 oktober 2023 validerade den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA Egetis ansökan om marknadsgodkännande i EU för Emcitate för behandling av MCT8-brist. Samtidigt startades den formella granskningen av ansökningsdossiern av EMAs kommitté för humanläkemedel (CHMP). Vi förbereder för närvarande svar på de ”120-dagars frågor” som inkommit från EMA i februari 2024, och planerar att lämna in svar i augusti 2024, enligt överenskommen tidsplan med EMA.
 
Emcitate tillhandahålls till patienter som möter vissa kriterier via Egetis ’Expanded Access Program’ i USA
På begäran av FDA har Egetis implementerat ett ’Expanded Access Program’ (EAP) i USA, under vilket produkten kan tillhandahållas till patienter som möter vissa kriterier redan innan produkten formellt är godkänd. Hittills har fem sjukhus anslutit sig till EAP programmet och ytterligare 12 sjukhus håller på att ansluta sig. EAP programmet underlättar processen för att förskriva Emcitate för både läkare och FDA tills dess produkten erhåller marknadsgodkännande. Programmet är också viktigt för de patienter som ingår i ReTRIACt studien, så att de kan få fortsatt behandling med Emcitate efter att de avslutat studien.
Det finns ett fortsatt stort och ökande intresse från läkare över hela världen för att behandla patienter som lider av MCT8-brist med Emcitate, som redan skrivs ut på individuell licens till patienter i över 25 länder. Totalt behandlas nu över 200 patienter med Emcitate och allt fler patienter får tillgång till behandling.
 
Samarbetet med Fujimoto i Japan har fått en bra start
I november 2023 ingick Egetis ett exklusivt licensavtal med Fujimoto Pharmaceutical Corporation för att utveckla och kommersialisera Emcitate i Japan. Samarbetet med Fujimoto har fått en bra start och tillsammans, under ledning av Fujimoto, utarbetar vi nu utvecklingsplanen för Emcitate i Japan inför planerade interaktioner med den japanska läkemedelsmyndigheten PMDA.
 
Den registreringsgrundande studien Albatross för Aladote® (calmangafodipir)
Den registreringsgrundande fas IIb/III-studien (Albatross) för Aladote, för att minska risken för akut leversvikt vid paracetamol överdos, har utformats i samråd med de regulatoriska myndigheterna FDA, EMA och MHRA. Starten av studien har som tidigare meddelats parkerats, till dess ansökningarna om marknadsgodkännande för Emcitate för MCT8-brist har fullbordats.
 
Kassa
Vi redovisar en kassa på cirka 252 miljoner kronor per den 31 mars 2024. Därtill har vi tillgång till en skuldfinansiering på totalt 15 miljoner Euro, vilken kommer att bli tillgänglig förutsatt att Bolaget uppnår vissa villkor, bland annat relaterade till fas III-studien (ReTRIACt) för Emcitate.
 
Framåtblick
2024 är ett år med många viktiga milstolpar för Egetis.  Våra medarbetare fortsätter att fokusera på leverans av fem viktiga prioriteringar:
1.         Genomföra ReTRIACt-studien som är registreringsgrundande i USA så snabbt som möjligt;
2.         Säkerställa ett positivt utlåtande från EMA för Emcitate för behandling av MCT8-brist;
3.         Resultat från Triac Trial II studien i mitten av 2024;
4.         Lanseringsförberedande aktiviteter i Europa;
5.         Förberedelser för ansökan om marknadsgodkännande för Emcitate i USA.
 
Nicklas Westerholm, vd