Egetis rapporterar framsteg mot amerikansk NDA-ansökan för tiratrikol

·         FDA beviljade tiratrikol Breakthrough Therapy Designation (BTD) i juli 2025, baserat på myndighetens granskning av Egetis analys av överlevnadsdata från den internationella real-life kohortstudien vid Erasmus University Medical Center
·         ReTRIACt studien har 15 utvärderingsbara patienter
·         I ljuset av ovanstående har Egetis ansökt om ett pre-NDA-möte med FDA för att diskutera innehåll och tidplan för NDA-ansökan i USA, inklusive roll och position för ReTRIACt-studien
·         Egetis inledde lanseringen av Emcitate® i Tyskland den 1 maj 2025
·         Egetis tillkännagav exklusivt distributionsavtal med Er-Kim för Emcitate® i Turkiet

Finansiell översikt april-juni
·         Försäljningsintäkten uppgick till 14,5 (13,9) MSEK
·         Kvartalets förlust uppgick till -77,6 (-71,9) MSEK
·         Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 202,6 (192,6) MSEK
·         Kassaflöde uppgick till -69,2 (-57,1) MSEK
·         Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,2 (-0,2) SEK

Finansiell översikt januari-juni
·         Försäljningsintäkten uppgick till 27,1 (25,9) MSEK
·         Periodens förlust uppgick till -140,5 (-146,9) MSEK
·         Likvida medel vid periodens utgång uppgick till 202,6 (192,6) MSEK
·         Kassaflöde uppgick till -143,4 (-113,1) MSEK
·         Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,4 (-0,5) SEK

Väsentliga händelser under kvartalet
·         Egetis inledde lanseringen av Emcitate® i Tyskland den 1 maj 2025
·         Egetis tillkännagav exklusivt distributionsavtal med Er-Kim för Emcitate® i Turkiet

Väsentliga händelser efter kvartalet
·         Egetis erhöll Breakthrough Therapy Designation från FDA för tiratrikol för behandling av MCT8-brist
·         ReTRIACt-studien har 15 utvärderingsbara patienter
·         Egetis ansökte om ett ’pre-NDA möte’ med FDA, för att diskutera innehåll och tidplan för den amerikanska NDA-ansökan för tiratrikol, inklusive roll och position för ReTRIACt-studien

VD har ordet
FDA:s Breakthrough Therapy Designation (BTD) för tiratrikol för behandling av monokarboxylattransportör 8 (MCT8)-brist, som beviljades den 15 juli, baserades på myndighetens granskning av Egetis analys av överlevnadsdata från den internationella kohortstudien som utförts av Erasmus University Medical Center i Rotterdam, Nederländerna (van der Most et al. 2024). BTD är ett förfarande som syftar till att påskynda utveckling och granskning av läkemedel som är avsedda att behandla ett allvarligt tillstånd och där preliminära kliniska data visar att läkemedlet kan ge en väsentlig förbättring jämfört med tillgängliga behandlingar på ett kliniskt relevant mått. Att få en BTD så sent i ett kliniskt utvecklingsprogram är mycket uppmuntrande för den kommande NDA-processen, eftersom dessa BTD vanligtvis ges i ett tidigt utvecklingsskede.
I augusti ansökte vi om ett pre-NDA-möte med FDA och ser fram emot att diskutera NDA-ansökan för tiratrikol med myndigheten, i syfte att så snart som möjligt kunna erbjuda denna potentiella behandling även till patienter i USA.
 
Uppdatering om ReTRIACt-studien
Enligt en tidigare överenskommelse med FDA genomför vi en randomiserad, placebokontrollerad studie (ReTRIACt) i patienter med MCT8-brist för att stödja ansökan om marknadsgodkännande (NDA) i USA.
Vi har idag 15 utvärderingsbara patienter i ReTRIACt studien. Vår NDA i USA kommer att baseras på denna studie, tillsammans med de positiva överlevnadsresultaten som låg som grund för den av FDA beviljade BTD statusen för tiratrikol.
För mer information om ReTRIACt studien, se https://clinicaltrials.gov/study/NCT05579327
 
Kommersialisering av Emcitate i EU
Den 1 maj i år inledde vi lanseringen av Emcitate i det första landet, Tyskland. Nästan alla patienter som deltagit i vårt Managed Access Program i Tyskland har konverterats till kommersiell produkt. Samtidigt har vi fortsatt med identifieringen av nya MCT8 patienter, främst genom att delta vid vetenskapliga kongresser, samt andra ’disease awareness’ aktiviteter.
Den tyska AMNOG processen är mycket väldefinierad och tar exakt ett år innan det slutliga ersättningspriset i Tyskland blir klart den 1 maj 2026. Vår interaktion med AMNOG processen fortlöper enligt plan.
Prissättnings- och ersättningsprocessen i Frankrike inleddes i april och förberedelser pågår för att starta prissättnings- och ersättningsprocesser i Italien och Spanien. Parallellt arbetar vi vidare med alternativa finansieringsmekanismer i vissa andra EU-länder.
Som vi tidigare har kommunicerat ingår behandling med tiratrikol vid MCT8-brist redan i de kliniska riktlinjerna från European Thyroid Association.
 
Marknader utanför Europa och USA
Egetis har ett licensavtal med Fujimoto Pharmaceutical Corporation för att utveckla och kommersialisera Emcitate i Japan. För närvarande pågår diskussioner med den japanska läkemedelsmyndigheten PMDA om vilken regulatorisk utvecklingsväg som krävs för att erhålla godkännande av Emcitate i Japan.
I juni signerade vi ett exklusivt distributionsavtal med läkemedelsbolaget Er-Kim, som har huvudkontor i Istanbul, för Emcitate® i Turkiet.
Diskussioner pågår även med potentiella partners för ett exklusivt distributionsavtal för MENA (Mellanöstern och Nordafrika) regionen.
 
Expanded Access Program för Emcitate i USA
På begäran av FDA har Egetis implementerat ett Expanded Access Program (EAP) i USA. För närvarande är 14 sjukhus inkluderade inom EAP-programmet. EAP-programmet underlättar för läkare att få tillgång till tiratrikol för sina patienter med MCT8-brist som inte är kvalificerade för en klinisk prövning tills produkten erhåller marknadsföringstillstånd samt för att ge fortsatt behandling till patienter som avslutat ReTRIACt-studien.
För mer information om EAP programmet, se https://clinicaltrials.gov/study/NCT05911399
 
Kassa
Vi redovisar en kassa på cirka 203 miljoner SEK per den 30 juni 2025. En dialog pågår fortfarande mellan Bolaget och BlackRock avseende villkoren samt en eventuell förlängning av utnyttjandefönstret av Tranche B på lånefaciliteten på 15 miljoner euro.
Framtidsutsikter
2025 är ett år med flera viktiga milstolpar för Egetis. Vårt team fortsätter att fokusera på att leverera fyra centrala prioriteringar:
·         Optimera prissättnings- och ersättningsprocesserna och lansering i Europa
·         Pre-NDA-möte för att diskutera NDA-ansökan för tiratrikol med FDA samt slutföra ReTRIACt-studien
·         Påbörja ansökan om marknadsgodkännande för tiratrikol i USA
·         Lanseringsförberedande aktiviteter i USA
 
Nicklas Westerholm, vd