• Ett abstrakt av F. van der Most och medförfattare har publicerats inför European Thyroid Associations 46:e årliga konferens, som hålls i Aten, Grekland, den 7-10 september 2024.
• En internationell ‘real world’ kohortstudie inkluderade data från 228 patienter på 173 sjukhus i 48 länder.
• Behandling med prövningsläkemedlet tiratricol (Emcitate®) hos barn och vuxna patienter med MCT8-brist är förknippad med en ungefär tre gånger lägre risk för dödlighet. Detta styrker tidigare resultat som visar att tiratricol hållbart lindrade kliniska nyckelsymtom relaterade till perifer tyreotoxikos.

Stockholm, Sverige, 21 augusti 2024. Egetis Therapeutics AB (publ) (“Egetis” eller “Bolaget”) (Nasdaq Stockholm: EGTX), meddelade idag innehållet i ett abstrakt av Dr Floor van der Most och medförfattare, Erasmus Medical Center, Rotterdam, Nederländerna, som publicerats inför European Thyroid Associations 46:e årliga konferens, som hålls i Aten, Grekland, den 7-10 september 2024. I abstraktet framgår det att behandling med prövningsläkemedlet tiratricol (Emcitate®) hos barn och vuxna patienter med MCT8-brist är förknippad med en ungefär tre gånger lägre risk för dödlighet jämfört med MCT8-bristpatienter som inte behandlats med tiratricol.

Denna retrospektiva internationella ’real world’ kohortstudie undersökte effekterna av tiratricol på dödlighet av alla orsaker hos patienter med MCT8-brist. Genetiska, kliniska, biokemiska och behandlingsdata samlades in från 173 sjukhus i 48 länder genom ett internationellt konsortium om MCT8-brist, inklusive patienter som var med i Triac Trial I studien, en kohort av patienter som deltar i Managed Access Programmet med tiratricol, samt publicerade MCT8 fall i litteraturen. Totalt inkluderades 228 patienter i studien. Utgångsvärden mellan tiratricolbehandlade och obehandlade patienter var likartade, förutom att obehandlade patienter bodde mindre ofta i västländer (57 % jämfört med 78 %). Tiratricolbehandlade patienter hade en ungefär tre gånger lägre risk för dödlighet av alla orsaker (Hazardkvot= 0,28; 95 % konfidensintervall= 0,09–0,91; p-värde <0,05). Inga andra utgångsvärden påverkade signifikant överlevnaden eller effekten av tiratricolbehandling.

Nicklas Westerholm, VD, Egetis Therapeutics, kommenterade: "MCT8-brist är en förödande sjukdom med en medianlivslängd på 35 år, stort medicinskt behov och ingen godkänd behandling. Det har redan visats att behandling med prövningsläkemedlet tiratricol lindrar tyreotoxikos genom att normalisera T3-koncentrationer och åtföljs av förväntad förbättring i kliniska variabler samt förbättringar i MCT8-bristrelaterade resultat som vårdgivare upplever, vilket utgjorde grunden för den redan inskickade ansökan om marknadsgodkännande (MAA) i EU. Dessa nya data om effekterna av tiratricolbehandling på överlevnad, med en uppskattad tre gånger lägre risk för dödlighet, visar ytterligare den kliniska vikten av att behandla kronisk tyreotoxikos som förekommer hos alla patienter med MCT8-brist. Detta bekräftades också nyligen i de nya ETA-riktlinjerna, som rekommenderar tiratricol som långtidsbehandling för alla patienter med MCT8-brist. Dödlighetsdata läggs till den totala bevisbasen för fördelarna med prövningsläkemedlet tiratricol, och vi planerar att dela dessa nya överlevnadsdata både med EMA och FDA. Vi ser fram emot att förhoppningsvis kunna tillhandahålla den första godkända behandlingen för patienter med MCT8-brist."

Resultaten från studien kommer att presenteras som en muntlig presentation av Dr Floor van der Most den 8 september 2024 på European Thyroid Associations 46:e årliga konferens i Aten, Grekland.

Länk till abstraktet: Van der Most, F. et al. T3 analogue Triiodothyroacetic acid (Triac) treatment and survival in MCT8 deficiency: an international real-world cohort study
Länk till konferensprogrammet: https://apps.m-anage.com/eta2024/en-GB/pag/presentation/673248